España trata por primera vez la piel de mariposa con terapia génica

España ha administrado este lunes por primera vez una terapia génica para la Piel de Mariposa. Dos personas afectadas han sido tratadas con Vyjuvek, el primer tratamiento de este tipo indicado para la epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad minoritaria que provoca una extrema fragilidad de la piel.

La administración del tratamiento ha sido posible por el mecanismo de acceso a medicamentos en situaciones especiales, impulsado en algunas comunidades autónomas, mientras continúa el proceso de evaluación y financiación a nivel estatal. Andalucía se sitúa entre las primeras comunidades en facilitar este acceso, tras formar a profesionales en hospitales de las siguientes provincias.

Uno de los primeros pacientes es Leo, un niño sevillano de 12 años cuya historia ha traspasado fronteras y que este lunes, por fin, ha podido recibir el tratamiento. “Estamos muy felices, este tratamiento nos va a cambiar la vida. Espero que muy pronto llegue a todas las personas que lo necesitan en el resto de España”, ha señalado su madre, Lidia.

Leo, uno de los dos primeros pacientes tratados.

Vyjuvek actúa directamente sobre las heridas, favoreciendo su cicatrización incluso en lesiones crónicas, reduciendo el dolor y mejorando de forma significativa la calidad de vida. En una enfermedad que puede requerir entre 2 y 5 horas diarias de curas.

Años de trabajo hasta un hito histórico

La asociación de pacientes DEBRA Piel de Mariposa ha trabajado para impulsar la aprobaciónd e este medicamento. En 2022 inició los primeros contactos con la compañía farmacéutica. Desde entonces, la organización ha intensificado su labor institucional con reuniones y comunicaciones constantes con administraciones públicas y agentes clave.

En 2025, tras el aval de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y antes incluso de la autorización de la Comisión Europea, DEBRA reforzó su acción con decenas de escritos y encuentros con el Ministerio de Sanidad, las Cortes Generales, las comunidades autónomas y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

La movilización social también ha sido determinante: una campaña lanzada en octubre de 2025 superó las 150.000 firmas, entregadas a la ministra de Sanidad, y en febrero de 2026 la reivindicación llegó al Parlamento Europeo de la mano de dos familias afectadas.

Un avance con desigualdades

A pesar de este hito, la asociación de pacientes señala que "el acceso al tratamiento sigue siendo desigual en España y depende de autorizaciones individualizadas en cada comunidad autónoma". “Estos primeros casos suponen un paso esperanzador, pero no suficiente. No podemos permitir que el acceso a una terapia que cambia vidas dependa del lugar de residencia. Es urgente garantizar la equidad en todo el territorio”, ha señalado Evanina Morcillo, directora de DEBRA España.

“Por eso seguimos trabajando para que Vyjuvek llegue a todas las personas con Piel de Mariposa sin excepción y se incorpore cuanto antes a la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud”, ha concluido.