Con motivo del
Día Mundial de las Enfermedades Raras, la
Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha presentado su Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España. Este informe revela que durante el año
2020 se alcanzó la cifra récord de 165 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la
Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y evidencia el gran momento que vive la
investigación farmacéutica en su apuesta por un ámbito tan complejo y sensible como son estas patologías.
La tendencia europea contrasta con los datos de acceso en España, que presentan un "descenso considerable" en la financiación de nuevos medicamentos huérfanos en el último año, "lo que podría alejar la disponibilidad de estas innovaciones para los pacientes españoles respecto a los países del entorno". Mientras la
Unión Europea alcanzaba en 2020 sus mejores cifras, con 22 nuevos productos con designación huérfana positiva y
18 nuevas autorizaciones de comercialización comunitaria, en España los diferentes parámetros del proceso de comercialización y financiacion de MM.HH. muestran
"los peores datos del último lustro".
En el último ejercicio, se asignaron en España
10 Códigos Nacionales (CN) y se aprobó la financiación de 5 nuevos medicamentos, lo que supone un descenso de
un 6 por ciento en los CN y un 45 por ciento menos de medicamentos financiados con respecto a 2019. Más allá del porcentaje, estas cifras revelan que, en 2020,
solo 4 de cada 10 MM.HH. en Europa llegan finalmente a los pacientes españoles.
Enfermedades Raras y Covid-19
Por otro lado, además de las dificultades añadidas que ha supuesto el
coronavirus Covid-19 para los pacientes con enfermedades minoritarias, y del complejo proceso de aprobación y financiación de este tipo de medicamentos, el retraso hasta lograr una
decisión de precio y reembolso también ha empeorado en nuestro país hasta alcanzar los
33 meses de espera media, 19 meses más para llegar a unos tratamientos que, a menudo, son de vital necesidad.
“Las condiciones de acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus tratamientos ha ido empeorando en los últimos cinco años”, afirma
Jorge Capapey, presidente de Aelmhu. En este sentido, la Asociación considera que la lucha contra la pandemia no debe lastrar el esfuerzo de las administraciones y de todos los agentes implicados en el abordaje de los tratamientos para las enfermedades raras, puesto que
estos pacientes representan un colectivo de especial vulnerabilidad.
La realidad es que de los 53 medicamentos huérfanos pendientes de financiación positiva, un 54 por ciento llevan esperando más de tres años. Para Aelmhu, estos "preocupantes datos de acceso podrían
dificultar la llegada de nuevas terapias a España, retrasando el acceso de los pacientes a unas innovaciones terapéuticas por las que, cada vez más, apuestan las
empresas farmacéuticas". En este sentido, el presidente de la Asociación considera “es fundamental que avancemos de forma conjunta todos los agentes que participamos en el proceso, pacientes, administración, profesionales y empresas, para mejorar la eficiencia del sistema y para facilitar que
las nuevas terapias lleguen lo antes posible a los pacientes de estas patologías especiales y a sus familias”.
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