Enasidenib logra eficacia en leucemia mieloide aguda en recaída y mutación

Celgene y Agios Pharmaceuticals han presentado nuevos datos de eficacia y seguridad del estudio en curso de fase I de escalada de dosis y un estudio de expansión ambos de evaluación de enasidenib, un tratamiento oral en investigación, en pacientes con leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria (LMA R/R) y mutación de la isocitrato deshidrogenasa-2 (IDH2).
 
Enasidenib es un inhibidor oral experimental, el primer tratamiento de su clase, dirigido a inhibir la mutación del gen IDH2. Ha demostrado una tasa de respuesta global del 40,3 por ciento, incluida una tasa de respuesta completa del 19,3 por ciento en el estudio. Los datos fueron presentados en una sesión oral en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés), celebrada recientemente en Chicago, y han sido publicados online en la revista científica Blood.
 
“Los resultados actualizados, incluidos la duración de la respuesta del estudio de fase I, refuerzan el potencial de enasidenib como primer tratamiento de su clase para los pacientes con LMA en recaída o refractaria y mutación en el gen IDH2”, afirmó Michael Pehl, presidente de Hematología y Oncología de Celgene. “En la actualidad los pacientes tienen muy pocas opciones de tratamiento para la LMA en recaída o refractaria, por lo que nos entusiasma avanzar en esta terapia lo más rápido que sea posible”.
 
Desde el 15 de abril de 2016, un total de 239 pacientes con neoplasias hematológicas avanzadas y mutación del gen IDH2 se incluyeron en el estudio fase I de los cuales, 176 pacientes tenían LMA R/R. La muestra incluía pacientes que recibieron dosis total diaria de enasidenib, que oscilan entre 50 mg y 650 mg en el grupo de aumento de dosis y 100 mg una vez por día en el grupo de expansión de fase I. No se alcanzó una dosis máxima tolerada. La edad media de los pacientes inscritos en el estudio fue de 70 años (entre los 19 y 100 años). Previamente, los pacientes con LMA R/R recibieron una media de dos líneas de tratamiento previas (entre uno y 14).
 
El perfil general de seguridad observado para enasidenib fue consistente con los datos citados anteriormente. El 24 por ciento de los pacientes presentó acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento (SAEs), especialmente el síndrome de diferenciación IDH (ocho por ciento), leucocitosis (cuatro por ciento ), síndrome de lisis tumoral (tres por ciento) e hiperbilirrubinemia (dos por ciento). Los efectos adversos más frecuentes observados fueron náusea (46 por ciento), hiperbilirrubinemia (45 por ciento), diarrea (40 por ciento) y fatiga (40 por ciento).