El 'laberinto' de la innovación para llegar a España a través de 5 fármacos

Las dificultades de algunos fármacos para conseguir aprobación y financiación en España están a la orden del día. Constantemente se habla de esos medicamentos que, tras un largo proceso de desarrollo y aprobación por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, en sus siglas en inglés) se encuentran con infinidad de trabas en España. El viaje desde la 'luz verde' de Europa a la receta del paciente español hace que un medicamento se enfrente a un 'laberinto' de burocracia cuando, aseguran desde la industria y desde diversas asociaciones de pacientes, "son productos cuya eficacia está ya probada por la máxima autoridad europea". Esto no queda en anécdota: en la actualidad son varios los fármacos "de primera necesidad" que todavía no han desembarcado en nuestro país.

"Son esperas que alcanzan los 500 días", asegura Teresa Regueiro, presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (Cemmp) a Redacción Médica. Acortar esta espera es también una de las reivindicaciones más reiteradas desde la industria farmacéutica. Por ejemplo, desde Farmaindustria indican que la media actual de espera en Europa suele ser de 180 días, frente a esos 517 días de media actuales en España.

Dos años de trámites para la llegada a España

En el caso del mieloma múltiple, hay hasta cuatro fármacos que han sufrido, o sufren, retrasos muy llamativos. Por ejemplo el fármaco belantamab, que recibió aprobación europea en el otoño de 2020, tuvo su Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) en julio de 2022, pero todavía no está disponible. Otros han sido aprobados de manera reciente, pero han tenido un gran retraso en el proceso. Es el caso de isatuximab, que, en combinación con pomalidomida y dexametasona empezó a estar disponible en primavera de este año, aunque se aprobó en el mismo periodo de 2020, lo que supone dos años de trámites hasta la llegada del fármaco a los pacientes. 

Desde la Sociedad Española de Neurología (SEN) destacan el caso de la fenfluramina, un medicamento para el tratamiento del síndrome de Dravet que cuenta con la autorización de la EMA desde diciembre de 2020. "Ya está disponible en varios países europeos, pero en España hay que conseguirlo aun por un procedimiento de medicación extranjera", aseguran. La previsión que manejan es que el medicamento vaya a recibir la aprobación en primavera de 2023: dos años y medio después de su luz verde europea.

"El proceso para conseguir fármacos por el procedimiento de medicación extranjera es muy complejo"

Ángel Aledo, coordinador del Grupo de Neurofarmacología y Neuroquímica de la SEN, comenta que los trámites del procedimiento de medicación extranjera "son muy complejos" y de esta manera si llega el fármaco "lo hace peor y más tarde de lo que los pacientes lo necesitan". "Es una medicación, como otras en situación similar, con un acceso tan complejo, que ha demostrado ser muy eficaz y aumenta la calidad de vida de los afectados de manera pronunciada", recuerda. 

La enfermedad del lupus es otra que requiere tratamientos especiales que suelen contar con retrasos. En el momento los pacientes de esta enfermedad de origen reumático están pendientes de la aprobación de anifrolumab, que cuenta con la aprobación de la EMA desde marzo de este año. Este fármaco, enfocado al tratamiento del lupus eritematoso, todavía no cuenta con una previsión de aprobación en el país.

Enfermedades raras, las más afectadas

Hay campos, como el de las vacunas, que a veces no cuentan con tantas dificultades para la llegada a España de sus innovaciones. Por ejemplo, Gonzalo Fernández, director médico de MSD del área de Atención Primaria y Vacunas explica a este medio que, en la actualidad, están esperando la aprobación pediátrica en España de su última vacuna contra el neumococo, y no tienen una previsión negativa. "Nuestro campo tiene muchas más facilidades a la hora de estas aprobaciones, y no esperamos encontrar tantas trabas", asegura. De esta manera, son los fármacos enfocados a enfermedades raras o muy complejas los que suelen encontrar más dificultades a la hora de su aprobación.

Desde la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu) explican a Redacción Médica que en otros países de nuestro entorno se da prioridad a la aprobación de medicamentos para enfermedades raras, pero en España no. “Aquí se trata a todos los medicamentos y enfermedades por igual, y obviamente los procesos de aprobación son complejos, con un alto nivel de control y especialización”, explican.

Abordaje precoz en el acceso

De esta manera, desde la Asociación reivindican que este tipo de medicamentos "deben tener un abordaje precoz en el acceso" través de la simplificación de los trámites. "Hablamos de que la eficacia de estos productos ya ha sido acreditada por la máxima autoridad evaluadora europea", recuerdan.

Desde Farmaindustria también reivindican de manera reiterada la necesidad de mejorar los procesos de llegada de estos medicamentos a España, una vez ya cuentan el trámite de la aprobación europea. Una de sus propuestas concretas es el establecimiento de un sistema de acceso temprano de los fármacos que aporten mayor beneficio clínico, con participación de médicos y pacientes y con un precio provisional que se ajuste luego en base a resultados.

Propuestas del Gobierno para la mejora de plazos

El Gobierno ya tiene varios procesos en marcha para mejorar este acceso a medicamentos. Por ejemplo, ya se ha anunciado la revisión de Revalmed, mecanismo detrás de los IPT. Además, recientemente han explicado, en una respuesta parlamentaria, que el SNS acelerará la incorporación de nuevos fármacos con el establecimiento de "procedimientos rápidos para la toma de decisiones en aquellos medicamentos que ofrecen un mayor potencial de mejora". Asimismo, han explicado que tienen como objetivoactualizar "los mecanismos para gestionar la incertidumbre en el acceso a la financiación y precio". 

Implicación del paciente en el proceso

Sobre la implicación del paciente, desde comunidades y asociaciones tienen claro que su voz sirve para concienciar sobre la importancia de llegada de estos medicamentos, "pero que su papel no es el de tomar decisiones ni medidas". "Es esencial hacer entender a los órganos reguladores la importancia de contar con un fármaco más para los pacientes. El organismo de muchos pacientes rechaza los tratamientos disponibles, y solo se podrían beneficiar de estos que están por llegar", asegura Blanca Rubio, presidenta de la Asociación Madrileña de Lupus (AMELyA). Desde el Gobierno van a proponer "la incorporación de personas que representen los intereses de los pacientes en el proceso de toma de decisiones”.

"Hay patologías que necesitan un abanico más amplio de tratamientos"

Por su parte, Teresa Regueiro recuerda que hay enfermedades, como el mieloma múltiple, u otros tumores, que, una vez utilizado un fármaco, no vuelve a hacer efecto en las recaídas. "Hay patologías que necesitan un abanico más amplio de fármacos, del que no disponemos. Los medicamentos llegan tarde y los pacientes ya han fallecido cuando están aprobados; son situaciones en las que hasta un mes tiene mucha importancia", se duele la presidenta.

Tanto desde Farmaindustria como desde Aelmhu ponen en valor la voz necesaria del paciente en este proceso. Estos últimos aseguran que "es positivo y enriquecedor incorporar a los pacientes y a los clínicos en los procesos de evaluación", y centrados en los medicamentos huérfanos, recuerdan que estos "tienen un componente social importante".