El huérfano suma reglas de riesgo compartido a la nueva ley del medicamento

Entre ellas, la valoración de la incertidumbre clínica para obtener mayor transparencia, eficacia y consenso

María José Sánchez, presidenta de Aelmhu.

02 nov 2022. 16.20H
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POR SARA CABRERO
Mayor transparencia, eficacia y consenso. Esas son las premisas que pide la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu) para conseguir que se financien más medicamentos y se reduzcan los tiempos para disponer de los mismos en la nueva Ley de Garantías y Uso Racional del Medicamento.

Así se pronuncia después de que el Gobierno afirmase en una respuesta parlamentaria registrada en el Congreso de los Diputados que los laboratorios están llevando a cabo medidas para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos. Un trabajo que también han reconocido en declaraciones a este periódico fuentes de Aelmhu: "Efectivamente, los laboratorios están realizando importantes esfuerzos para mejorar el acceso a la innovación en el campo de los huérfanos en España".

"De hecho, a día de hoy, todos los esfuerzos científicos y económicos, y los riesgos que lleva aparejado el descubrimiento y desarrollo de un producto en un campo tan complejo como el de las enfermedades raras, son asumidos íntegramente por el sector privado", han puntualizado.

Para hacer tales afirmaciones se han apoyado en datos de 2021 que confirman que a lo largo de aquel año se aprobó en España la financiación de 14 medicamentos huérfanos. "A todos ellos, se les aplicaron diferentes condicionantes de pago, así como acuerdos de riesgo compartido, que fueron aceptados y negociados por los laboratorios para facilitar el acceso: cuatro tenían techo de gastos, tres pagos por resultados, tres costes máximos de tratamiento anual por paciente, tres protocolos farmacoclínicos, etc.", han detallado.


Mejoras para acelerar el acceso a medicamentos huérfanos


Según ha reportado el Gobierno en el Cámara Baja, el tiempo medio desde la autorización de la Unión Europea hasta que el laboratorio solicita la comercialización en nuestro país, y se le asigna un código nacional registrándose así en la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), es de 180,3 días. Mientras, el tiempo medio desde que se inicia el estudio de financiación y precio hasta que el laboratorio titular presenta el dossier con la primera oferta de precio es de 107,3 días. "Cabe destacar que al menos el laboratorio presenta dos ofertas, siendo de tres a cinco el número de ofertas que los laboratorios presentan en cada uno de los expedientes", ha señalado. 

De este modo, desde Aelmhu han trasladado que "estos instrumentos permiten a los decisores manejar la incertidumbre asociada a la efectividad y los costes de los tratamientos en la práctica clínica mediante procesos de evaluación previa y posterior adicionales, pero son bastante complejos".

Por todo ello, en Aelmhu han destacado que "recientemente" han participado con un amplio documento de recomendaciones en la consulta pública para la nueva Ley de Garantías y uso racional del medicamento. "Ofrecemos mejoras en esos nuevos mecanismos de riesgo compartido que puedan valorar, entre otras cosas, la incertidumbre clínica en aras de una mayor transparencia, eficacia y consenso para conseguir que se financien más medicamentos y se acorten los tiempos", han concluido. 

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