El fármaco huérfano fija un precio de financiación temporal para su impulso

Los medicamentos huérfanos, destinados al tratamiento de enfermedades raras, no pueden ser tratados igual que el resto. Desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) diseñan cómo debería ser la financiación de estos fármacos teniendo en cuenta sus particularidades. Por ello, un ‘as’ que se guardan bajo la manga es la financiación temporal de los mismos.

Concretamente, detallan que el precio de financiación temporal debería ser ofrecido por la compañía farmacéutica, "siempre que no supere los precios de los países del entorno donde se esté comercializando": "Podría mantenerse un doble precio financiado-notificado, según la legislación actual. De acuerdo con este marco legislativo, se recomienda un periodo de financiación temporal de 15 meses como máximo, prorrogables previo acuerdo entre el Ministerio de Sanidad y la compañía farmacéutica, si no se hubiera acordado un precio", especifican. 

Una vez que el proceso de negociación de precio/financiación finaliza, proponen abrir dos vías en función de la obtención de una resolución positiva o negativa. El objetivo final es acelerar el acceso a los pacientes a nuevos medicamentos huérfanos.

En palabras de la organización que preside Beatriz Perales, esta diferencia debe hacerse porque los medicamentos huérfanos presentan unas especificidades muy distintas de las del resto de fármacos. "Son enfermedades muy desconocidas y heterogéneas, con una muestra muy pequeña de pacientes, ausencia de brazo comparador, incertidumbre clínica, etc", explican. Es por este motivo que se hace más que necesario "un modelo diferenciado para su evaluación y financiación" pero también un sistema de acceso temprano para garantizar que los pacientes tengan acceso cuanto antes a los tratamientos, especialmente cuando para su enfermedad no hay alternativa terapéutica o la nueva aporta un beneficio significativo comparado con otro producto ya financiado.

Acceso temprano a huérfanos

En esta misma línea, Aelmhu señala a Redacción Médica una serie de recomendaciones para promover el acceso temprano a dichos medicamentos, aunque no haya decisión de precio y financiación.

"Las especificidades antes apuntadas hacen que muchas veces se puedan producir retrasos en su decisión de financiación y fijación de precios, con los consiguientes efectos negativos en el curso de las patologías y su impacto en la calidad de vida, causando graves secuelas o incluso pudiendo poner en riesgo la vida de los pacientes. Por ello, creemos necesaria la creación de una nueva categoría de medicamento pendiente de financiación, pero con una aprobación temporal de precio: medicamentos en situación temporal de financiación", consideran desde la asociación.

Por ello, recomiendan que la compañía solicitante defina la patología y de la intervención propuesta, las condiciones de uso, la expectativa de pacientes a tratar durante el periodo de financiación temporal y universo de pacientes, los comparadores o alternativas disponibles y los resultados de eficacia obtenidos en los ensayos clínicos.

Asimismo, habrá que ver los criterios de elegibilidad. Por ejemplo, cuando el tratamiento de enfermedades raras o graves o una patología crónica debilitante de rápida progresión o con riesgo vital y cuya progresión está ligada al acceso a dicho medicamento huérfano; ante la imposibilidad de retrasar el inicio del tratamiento; o por la falta de alternativas terapéuticas adecuadas; o cuando los resultados de los ensayos clínicos presumen su eficacia y seguridad.

A ello también se tendrá que sumar que los pacientes incluidos en "medicación en situación temporal de financiación" deberían ser registrados en bases de datos que permitan obtener evidencia compatible con la práctica clínica habitual. "Dependiendo del número de pacientes a tratar, sería recomendable la evaluación de informes clínicos al término del periodo que puedan incorporarse al proceso de evaluación definitivo para precio y financiación", concluyen.