El 40 por ciento de todos los
medicamentos aprobados en Europa y Estados Unidos en 2017 que incluyen un nuevo principio activo están indicados para el abordaje de
patologías poco frecuentes.
Los últimos datos procedentes de las dos principales agencias reguladoras del mundo, la
European Medicines Agency (EMA) y la
Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos, correspondientes a 2017, confirman esta tendencia positiva. En el primer caso, el 40 por ciento de los 35 medicamentos con un nuevo principio activo que recibieron opinión positiva de la EMA, es decir 14, son para tratar enfermedades poco frecuentes.
La propia EMA señala que el actual marco vigente sobre enfermedades raras favorece la
I+D en estas dolencias por parte de la industria, y destaca las aportaciones terapéuticas de los
nuevos fármacos huérfanos, entre los que figuran medicamentos contra patologías consideradas raras como la queratitis neurotrófica, el neuroblastoma o el síndrome carcinoide, entre otras.
Estas cuestiones son abordadas por
Farmaindustria en un comunicado, que defiende que “investigar y desarrollar tratamientos para aquellas enfermedades poco frecuentes cuyos pacientes aún no disponen de alternativas terapéuticas adecuadas es un objetivo primordial para la industria farmacéutica”.
Coincidencia
En lo que se refiere a Estados Unidos, los datos coinciden en líneas generales con los europeos, ya que un total de 18 medicamentos, que representan el 39 por ciento de las nuevas moléculas aprobadas por la FDA durante el año pasado, son terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes (que afectan a menos de 200.000 ciudadanos en el conjunto de Estados Unidos). Entre estos nuevos medicamentos, la FDA destaca un nuevo fármaco para tratar una forma específica de la
enfermedad de Batten y otro dirigido a prevenir o reducir los
episodios hemorrágicos en pacientes con un tipo concreto de
hemofilia A.
“Estos buenos resultados en medicamentos huérfanos no son ajenos a las políticas de protección de la propiedad industrial aplicadas a estos fármacos, puesto que han favorecido notablemente su investigación y desarrollo en beneficio de todos”, explica el director del Departamento Técnico de Farmaindustria,
Emili Esteve, con motivo del
Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra este 28 de febrero.
A su juicio, “aunque queda mucho camino por recorrer, los datos sobre los nuevos tratamientos disponibles para combatir las enfermedades poco frecuentes son esperanzadores y demuestran que si todos los agentes implicados (industria, administraciones, profesionales sanitarios, centros de investigación, hospitales, etcétera) continuamos trabajando juntos dentro de un marco legal favorecedor de la I+D seguiremos logrando buenos resultados para los pacientes en los próximos años”.
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