El 18,5% de los ensayos clínicos en España se centra en enfermedades raras

El 10,8 por ciento de los ensayos clínicos promovidos directamente por la industria farmacéutica en España en el periodo 2015-2017 fueron sobre patologías poco frecuentes, frente al 3,7 por ciento del periodo 2010-2014, según los últimos datos del Proyecto BEST de excelencia en investigación clínica, presentados por Farmaindustria en el XXV Congreso Internacional sobre Derecho y Genoma Humano de la Universidad del País Vasco.

En cuanto al número de participaciones de centros sanitarios y de investigación en estos ensayos clínicos, se ha incrementado en una medida similar, pasando del 3,5 al 7,8 por ciento del total entre los citados periodos.

El 10,8% de los EECC promoviso por la industria son en patologías poco frecuentes

Asimismo, según un análisis realizado por Farmaindustria a partir de los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el 18,5 por ciento de todos los ensayos clínicos registrados en España desde 2013 están centrados en patologías poco frecuentes.

En concreto, 644 de los 3.475 ensayos clínicos gestionados por la agencia reguladora española se dirigen al desarrollo de futuros tratamientos contra las enfermedades raras. De ellos, 324 están activos, 156 ya han finalizado y 164 no se han iniciado todavía.

Importante avance

Estos datos muestran que la investigación clínica sobre enfermedades raras ha experimentado un importante avance en los últimos años en España, sobre todo en el área de las leucemias y los linfomas, así como en patologías autoinmunes y metabólicas.

"Estos datos son muy positivos y esperanzadores, y desmontan el mito de que las compañías farmacéuticas no están interesadas en estas patologías", afirma Amelia Martín Uranga, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria.

"Ya existen compañías centradas específicamente en enfermedades raras"

De hecho, cree que es todo lo contrario, ya que "los datos muestran que los laboratorios están cada vez más implicados con la investigación y desarrollo de nuevas opciones terapéuticas para los pacientes de enfermedades raras, hasta el punto de que ya existen compañías centradas específicamente en estas patologías, mientras que muchas otras han creado departamentos específicos para desarrollar I+D biomédica centrada en dolencias poco frecuentes".

Un dato que lo demuestra es la aparición de cada vez más medicamentos contra las enfermedades raras. Así, cuatro de cada diez nuevos medicamentos aprobados en 2017 en Europa y Estados Unidos son para enfermedades poco frecuentes, y sólo en Europa 105 fármacos han recibido designación de medicamento huérfano en los últimos diez años (a abril de 2018), unos resultados que no son ajenos a las políticas de protección de la propiedad industrial aplicadas a estos fármacos, que han favorecido notablemente su investigación y desarrollo.