Doble vía contra las "trabas" que frenan el acceso a los fármacos huérfanos

El desarrollo de medicamentos huérfanos "está afectado por las trabas actuales" a las que se enfrenta la innovación. Así lo denuncian desde la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu), que consideran que "estos obstáculos en el acceso de la innovación en España podrían acabar por desincentivar la llegada de las nuevas terapias a los pacientes". Además, recuerdan que la inflación y la percepción del riesgo puede tener una incidencia negativa en la financiación de este tipo de fármacos. 

La situación económica actual "mantiene alerta" a la Aelmhu. Comentan que, el desarrollo de tratamientos para el abordaje de las patologías minoritarias, "es una apuesta compleja y cara, que implica importantes esfuerzos científicos y económicos", que además, implica una serie de riesgo "especialmente en contextos económicos complejos como el actual". 

Cifra histórica de ensayos clínicos

Más allá de la situación económica, consideran que "las trabas al acceso de la innovación en España podrían acabar por desincentivar la llegada de las nuevas terapias a los pacientes españoles". Remiten a los datos de 2021, año en el que se produjo una "cifra histórica" de ensayos clínicos dedicados a enfermedades raras en nuestro país; 225 estudios autorizados (el 23 por ciento del total). Aun así, denuncian que "esa apuesta por la investigación no tiene un reflejo directo en la disponibilidad para los ciudadanos en España". 

"Solo el 44 por ciento de los medicamentos huérfanos aprobados por la UE termina financiado por el SNS"

"Se está produciendo la paradoja de que mientras aumenta la inversión en investigación por parte de la industria, se está frenando, cada vez más, el acceso a la innovación para los pacientes", aseguran desde la Asociación. Su último Informe Cuatrimestral, que analiza la evolución de estos fármacos en España, recoge que solo el 44 por ciento de los medicamentos huérfanos autorizados por la Unión Europea terminan financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS).  Estos datos, advierten desde Aelmhu, "podría alejar el interés por introducir nuevas terapias en nuestro país, especialmente en escenarios de complejidad económica como el actual".

Uno de las medidas que tienen como objetivo el fomento de la financiación de estos fármacos es la exclusión de los medicamentos huérfanos del Sistema de Precios de Referencia. Según la Aelmnhu, este sigue siendo el "camino correcto" para la financiación de estos fármacos. Consideran que la innovación "es defender la exclusión de los medicamentos huérfanos del sistema de precios de referencia", pues, argumentan, de esta manera se fomenta que los laboratorios sigan investigando, desarrollando y comercializando productos "en un campo tan complicado y necesario como el de las enfermedades raras".

 
Exclusión del sistema de precios de referencia 

Desde el año 2020 los precios de referencia están excluidos del sistema de precios de referencia, con el objetivo de establecer un régimen económico específico para garantizar el abastecimiento de los medicamentos huérfanos. Esta decisión fue controvertida e incluso se inició un recurso contencioso-administrativo contra la Orden de Precios del año pasado. Aun así, desde la Aelmhu recuerdan que "la Audiencia Nacional ha vuelto a confirmar que los medicamentos huérfanos no debían incluirse en ninguna orden de precios porque ello afectaría negativamente a los incentivos impulsados para fomentar la investigación en este campo".