Este jueves el histórico edificio de la
Academia de Medicina de Catalunya sido testigo de la presentación de una
propuesta para potenciar los
medicamentos huérfanos en el tratamiento de
enfermedades raras. Dentro de este nuevo protocolo, se ha defendido la creación de un
comité consultivo externo asesor para ayudar al
Ministerio de Sanidad a tomar las mejores decisiones, además de adoptar
nuevos criterios de financiación y conseguir que los medicamentos lleguen al paciente lo más rápido posible.
Juan Yermo, director general de Farmaindustria, ha puesto en valor la gran labor de la innovación biomédica, principal responsable de que “este jueves se planteen soluciones desde la industria para
ampliar los medicamentos huérfanos. Existen tres millones de pacientes en España con enfermedades raras y la mayoría son niños”. Ante esta realidad, Yermo ha anunciado un
convenio de colaboración con la Real Academia de Medicina de Catalunya, defendiendo que “el compromiso de la industria para encontrar soluciones está muy presente y ha ido en aumento en los últimos años. La prueba está en que, si en el año 2000 había
ocho medicamentos para estas enfermedades, durante el pasado abril se alcanzó la cifra de
147”.
La propuesta realizada en la Academia de Medicina de Catalunya ha sido analizada por
Isabel Pineros, directora del
Departamento de Acceso de Farmaindustria, que ha recordado que “estos medicamentos tienen que ser vistos como
fármacos con características peculiares. No están desarrollados como un medicamento convencional, provocando problemas a la hora de tomar decisiones en su financiación. No es lo mismo el volumen de datos de un medicamento huérfano que de otro fármaco”.
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Pineros: "Estos medicamentos tienen que ser vistos como fármacos con características peculiares"
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La clave para conseguir mejorar a corto, medio y largo plazo la disponibilidad de medicamentos es, en palabras de la especialista, “
adelantarse a la Administración, incluyendo un calendario de reuniones en el momento en que el medicamento tenga una opinión positiva desde Europa”. Para ello, la primera piedra es “la consolidación de un procedimiento acelerado para acortar plazos”.
El rol del paciente y apostar por la Inteligencia Artificial
El
paciente debe tener un rol importante en todo este proceso, y Pineros ha afirmado que, para ello, es necesaria la creación de “un
Comité Consultivo externo específico, formado por sociedades científicas y asociaciones de pacientes. Esta institución tendrá la misión de ayudar al Ministerio de Sanidad a tomar la mejor decisión, elaborando un informe con sus conclusiones”.
La
adopción de criterios concretos de financiación es otro de los caballos de batalla que refleja el documento, ya que, según ha explicado la especialista, “es de vital importancia considerar la gravedad de la patología, las necesidades de determinados colectivos y el valor social del medicamento”.
Establecer directrices para
definir modelos longitudinales de financiación es otro aspecto que defiende Farmaindustria para potenciar a los medicamentos huérfanos. “Este tipo de acuerdos deben contemplar la realidad del precio y la financiación no sólo como una decisión puntual, sino como un proceso evolutivo”, ha explicado Pineros.
Utilizar como aliada a la
Inteligencia Artificial es otra de las múltiples propuestas que Farmaindustria pone sobre la mesa, y la especialista ha recordado que “se debe asegurar
la recogida de datos de efectividad para registrar toda esta información. Se debe conectarla, explotarla y posteriormente compartirla, ya que, si no, se pierde el conocimiento”.
Catalunya lidera los ensayos en enfermedades raras
El director general de Farmaindustria ha querido señalar la
gran implicación de España en los últimos años por lo que respecta a
la investigación contra las enfermedades raras: “
Uno de cada cuatro ensayos clínicos durante el año pasado estaba destinado a este tipo de patologías. De todos ellos, casi el 80 por ciento implicaban a centros hospitalarios en Catalunya. Es hora de iniciar un debate para mejorar el acceso a estos medicamentos autorizados en Europa. Solo uno de cada dos medicamentos está financiado por el Sistema Nacional de Salud”.
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Yermo: "Es hora de iniciar un debate para mejorar el acceso a estos medicamentos autorizados en Europa"
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Por otra parte, y ante la inminente llegada de España a
la Presidencia del Consejo de la Unión Europea, Yermo ha explicado que se llevará a esta institución "la amenaza de
la nueva propuesta de legislación farmacéutica, que conllevaría a una reducción de los incentivos regulatorios a través del periodo de exclusividad comercial. Esta situación disminuiría los incentivos para la renovación de los medicamentos fármacos”.
La gran dificultad de abordar las enfermedades raras
La dificultad a la hora de abordar este tipo de enfermedades por parte de la investigación ha sido estudiada por
Miquel Vilardell, vicepresidente de la Reial Academia de Medicina de Catalunya: “El diagnóstico no es fácil,
hay poca prevalencia y la causa de la enfermedad fundamentalmente es genética en un 80 por ciento. El diagnóstico clínico debe fundamentarse con alteraciones moleculares”.
Otro de los problemas que representan esta patologías es que, cuando aparecen, tal y como recuerda el especialista, “
no se manifiestan de golpe y son generalmente multisistémicas”. Debido a estas complicaciones, Vilardell ha aplaudido
la colaboración pública y privada como fórmula para “potenciar la investigación en estas enfermedades. Confeccionar ensayos clínicos no es fácil y el número de pacientes es escaso, por lo que la colaboración es imprescindible”.
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Vilardell: "Confeccionar ensayos clínicos no es fácil y el número de pacientes es escaso"
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La unión de fuerzas entre
Farmaindustria y la
Real Academia de Medicina de Catalunya ha sido destacada por
Josep Bombí, presidente de la institución, recordando que “este hito representa la colaboración que ha existido toda la vida entre la Medicina en sus diferentes variedades a lo largo de la historia y la Farmacia”. Bombí ha recordado que, pese a que en alguna ocasión “han llegado a ser
antagonistas, casi siempre han avanzado en paralelo. Con este convenio se generará una colaboración más directa entre ambas instituciones”.
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