Desde el 1 de noviembre de 2024, el Sistema Nacional de Salud ha iniciado la financiación de un fármaco que cambia el curso del tratamiento que reciben los
pacientes diagnosticados de miocardiopatía hipertrófica, una afección genética que se presenta en el corazón y que
afecta a 1 de cada 500 personas. "Para nosotros es una gran satisfacción que ya esté disponible en España, para poderse prescribir ampliamente", ha dicho en rueda de prensa Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda (Madrid), quien ha explicado que el medicamento denominado Camzyos (mavacamten), de Bristol Myers Squibb (BMS),
"ayuda a corregir" los efectos que puede causar esta enfermedad.
"Hasta la fecha no disponíamos de fármacos específicamente diseñados para intentar corregir el mecanismo molecular subyacente de la enfermedad, y gracias a avances que están produciendo el mejor conocimiento de la enfermedad, esto está cambiando", ha añadido. Y es que este diagnóstico produce
efectos "limitantes" en el estilo de vida de las personas y es la "causa más frecuente de
muerte súbita en jóvenes". Por lo tanto, corregir la incapacidad del corazón para satisfacer las necesidades energéticas del organismo, es la principal motivación.
Esto ha sido respaldado por Roberto Barriales, coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Complejo Hospitalario Universitario A Coruña (Inibic / CiberCV), quien ha destacado que "hasta hace poco"
no contaban con ningún tratamiento específico para la enfermedad y solo podían "
tratar los síntomas" con otros fármacos. "No teníamos un fármaco específicamente dirigido para la miocardiopatía hipertrófica y el mavacamten es el primero de su clase", ha subrayado el médico.
El fármaco de BMS fue estudiado en dos ensayos clínicos, uno que contó con la participación de varios centros españoles y otro en el que solo participaron centros de Estados Unidos con pacientes más graves. Incluso, en la actualidad,
hay un ensayo en marcha para población pediátrica con miocardiopatía hipertrófica obstructiva para demostrar que "también es beneficiosa su utilización", tal como ha detallado García-Pavía.
Por el momento,
está orientado a pacientes de 18 años a más y también puede utilizarse en pacientes mayores de 80 o 90 años, "
sin ningún problema". "Únicamente no está probado en pacientes con insuficiencia renal severa e insuficiencia hepática severa. Ahí no se ha probado en los ensayos, pero el porcentaje de pacientes es mínimo", ha detallado Barriales.
Efectos de mavacamten
Los estudios demostraron los efectos de mavacamten en los pacientes que recibieron el fármaco y que han seguido tratándose, convirtiendo los datos en unos a largo plazo. Los especialistas han resaltado que la mejora no solo se ve en la calidad de vida, sino también en la disminución de la obstrucción del corazón y la reducción del grosor ventricular, normalizando el electrocardiograma, "una cosa que nunca habíamos visto", según han incidido.
"El futuro" está puesto en conseguir que la medicación se dé a los pacientes antes de que tengan la enfermedad muy desarrollada, ya que se trata de un fármaco oral, de toma diaria, con una dosis que se puede ajustar en función de la respuesta de cada paciente, cuya prescripción inicia con una dosis baja que se puede incrementar hasta alcanzar la superior que es de 15 miligramos, tal como han explicado. Los controles médicos se realizan cada tres meses, aunque ya hay datos que muestran seguridad en seguimientos cada seis meses.
Por último, Carlos Borrás, Business Unit Director Innovative Medicine de BMS España y Portugal, ha calificado el
lanzamiento de mavacamten como un "hito importante" para la compañía, en el trabajo de desarrollar acciones que tienen que ver con necesidades médicas no cubiertas. "Aquí es donde pensamos que mavacantem, por su mecanismo de acción que es bastante innovador, es un 'first-in-class', como decimos aquí, puede ofrecer una mejor calidad de vida para estos pacientes", ha puntualizado.
Aunque pueda contener afirmaciones, datos o apuntes procedentes de instituciones o profesionales sanitarios, la información contenida en Redacción Médica está editada y elaborada por periodistas. Recomendamos al lector que cualquier duda relacionada con la salud sea consultada con un profesional del ámbito sanitario.