Apuesta para optimizar la regulación de la exención en terapias avanzadas

La patronal del sector farmacéutico innovador en España, Farmaindustria, se suma a las recomendaciones del sector a nivel continental de cara a mejorar la reciente revisión de la legislación de la Unión Europea (UE) de medicamentos de terapias avanzadas (ATMP, por sus siglas en inglés), que ofrece “una oportunidad para optimizar la regulación de la exención hospitalaria” en esta clase de tratamientos.

Los ATMP son nuevos fármacos complejos de producir, como las terapias génica, celular o tisular. Esa complejidad restringe su obtención a determinados centros altamente equipados. Además, como nuevas estrategias terapéuticas que son, en muchos casos no existe alternativa a las mismas. A todo ello hay que añadir que algunos de estos fármacos no se producen industrialmente, sino que se desarrollan en determinados hospitales bajo la responsabilidad exclusiva del médico y destinados a un paciente concreto.

Este tipo de medicamentos no requieren de una autorización comunitaria, pero sí que deben administrarse bajo determinados requisitos, que son los que la revisión de la legislación farmacéutica europea plantea ahora cambiar con el objetivo de mejorar el sistema y armonizar su uso en el conjunto de la UE. Se trata de la primera actualización de la normativa en dos décadas, y su objetivo es garantizar la disponibilidad y accesibilidad a los medicamentos, además de contribuir a la sostenibilidad de los sistemas sanitarios.

En este contexto, la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia), a la que pertenece Farmaindustria, ha firmado un posicionamiento conjunto con la Alianza para la Medicina Regenerativa (ARM), el grupo de la industria biotecnológica EuropaBio, la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (Eurocope) y la Sociedad Internacional de Terapias Celulares y Genéticas (ISCT), en el que alaban aspectos como la homogeneización de los esquemas en los países miembros, la búsqueda de una mayor transparencia en las aprobaciones y la creación de un repositorio común en la Unión Europea.

Pero, aunque la industria farmacéutica apoya estos objetivos, incide en la necesidad de que dichas medidas favorezcan un entorno de innovación y producción que permita a Europa recuperar su liderazgo mundial en innovación biomédica. Por ello, también plantean cinco recomendaciones para mejorar la propuesta, con el objetivo de reducir la incertidumbre en torno a los ATMP, garantizar la mayor seguridad y calidad y, a su vez, preservar la integridad del mercado único.

Sugerencias de cara a la optimización del sistema

Las entidades mencionadas apuestan, en primer lugar, por clarificar que la exención hospitalaria está indicada cuando no hay un tratamiento autorizado ni un ensayo clínico para el que el paciente sea elegible. En este sentido, Farmaindustria subraya que el procedimiento de autorización centralizada es el sistema garantista del que se ha dotado a la UE para certificar la seguridad, calidad y eficacia de todo medicamento autorizado por un procedimiento único. “Por tanto, es el que debería exigirse para cualquier tipo de medicamento innovador, con independencia de que su origen sea académico o industrial”, añaden.

En segundo lugar, se propone que en la normativa se especifique que la exención hospitalaria tiene una duración anual y que su prórroga está condicionada a la evaluación de su interés y a que no se haya aprobado ningún ensayo o terapia a la que el paciente pueda acceder. Al respecto, Farmaindustria recuerda que uno de los retos actuales del régimen de exención hospitalaria es “la heterogeneidad de su uso en los distintos Estados miembro de la UE, basadas en autorizaciones de empleo nacional en lugar de en una autorización de comercialización única y centralizada”. La tercera recomendación habla de una “aplicación estricta” de la definición de “uso no rutinario”, con el fin de que en todos los países miembros se aplique la exención hospitalaria “de una manera apropiada y armonizada”.