ALXN1210, de Alexion, permite normalizar los niveles de LDH a más pacientes

Alexion ha anunciado la presentación de resultados positivos de uno de los dos extensos estudios de fase III de ALXN1210 el día 17 de junio de 2018  durante el Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA, según sus siglas en inglés) celebrado en Estocolmo, Suecia.

Tal y como avanzó previamente la compañía, el tratamiento cada ocho semanas con ALXN1210, el inhibidor del complemento C5 de acción prolongada, producto de la investigación realizada por Alexion, ha demostrado la no inferioridad al tratamiento cada dos semanas con Soliris (eculizumab) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento. Así lo confirman los dos criterios de evaluación principales: la prevención de transfusiones y la normalización de los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH), un marcador directo de la hemólisis mediada por el complemento en la HPN.

Los datos también demuestran la no inferioridad de ALXN1210 respecto a Soliris para las cuatro variables de evaluación secundarias: cambio porcentual de los niveles de LDH desde el inicio; cambio en la calidad de vida, evaluada a través de la escala de fatiga-evaluación funcional del tratamiento de enfermedades crónicas (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy, Facit en inglés); proporción de pacientes con hemólisis intercurrente; y proporción de pacientes con hemoglobina estabilizada. Los resultados numéricos para todos los criterios de valoración primarios y secundarios clave son favorables a ALXN1210.

Alto nivel de eficacia y seguridad

"Soliris ha definido el tratamiento de pacientes con HPN durante la última década y ha establecido un alto nivel de eficacia y seguridad” explicó Emilio Ojeda, investigador del estudio y coordinador nacional. “Nos han impresionado los datos de eficacia y seguridad para ALXN1210 de este estudio de casi 250 sujetos, acordes con la inhibición inmediata, completa y de acción prolongada de C5 que se ha detectado en sujetos con dosis optimizadas según el peso cada ocho semanas”.

Montaner: "Nos ha impresionado el interés que estos datos han sucitado entre los hematólogos"

ALXN1210 ha permitido a un mayor número de pacientes alcanzar niveles de LDH normalizados (la mediana de tiempo, con un intervalo de confianza del 95 por ciento, a la primera normalización de LDH fue de 24 [22, 29] días en el grupo ALXN1210 frente a 29 [24, 43] días en el grupo Soliris. La proporción de pacientes con hemólisis intercurrente fue 2,5 veces menor en el grupo ALXN1210 (5 pacientes con 5 eventos; 4 por ciento) que en el grupo Soliris (13 pacientes con 15 eventos, o 10,7 por ciento). La inhibición inmediata y completa de C5 se observó al final de la primera infusión de ALXN1210 y se mantuvo durante las 26 semanas del tratamiento.

“Hemos incluido una amplia población de pacientes en este ensayo clínico, representativitos de los pacientes con HPN de la práctica clínica habitual, incluyendo pacientes con historia de anemia aplásica, HPN clásica, y también pacientes con y sin historia de transfusión” ha dicho Juan Montaner, director médico de Alexion. "Nos ha impresionado profundamente el interés que estos datos han suscitado entre los hematólogos europeos e internacionales que han participado en el congreso y su respuesta sumamente positiva refuerza nuestra ambición de convertir ALXN1210 en un nuevo estándar de tratamiento para pacientes con HPN, en el momento que obtengamos su aprobación".