Alexion, el grupo de enfermedades raras de
Astrazeneca, ha presentado este jueves el
primer y único fármaco comercializado en España para pacientes pediátricos mayores de tres años con
neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes (NPs) sintomáticos e inoperables. Este medicamento ya ha recibido el 'ok' del Ministerio de Sanidad para ser incluido en la financiación pública y está disponble desde principios de este mes de junio. Expertos apuntan que este fármaco "marca un
hito significativo en el tratamiento".
La NF1 es una
enfermedad rara y hereditaria que afecta a una de cada 3.000 personas en todo el mundo. Los pacientes que la padecen, además de presentar manifestaciones cutáneas, oftalmológicas y óseas, tienen una
alta predisposición a desarrollar tumores benignos a lo largo de los nervios. Este fármaco puede
evitar la cirugía o reducir el tumor para que no haya que realizar una extirpación "radical", ha indicado Juan Carlos López Gutiérrez, jefe del Servicio de Cirugía Pediátrica del Hospital Universitario La Paz de Madrid.
El director médico de Alexion para España y Portugal, Carlos Macedo, ha señalado que desde la compañía comprenden "las
dificultades causadas por las complicaciones de esta enfermedad y las implicaciones negativas que puede tener el bienestar general del niño".
Macedo ha resaltado las
limitaciones físicas que provoca esta patología y el
"tremendo impacto" que tiene en pacientes y familiares y, por ello, se ha mostrado "tremendamente orgullosos de poder ofrecer una alternativa" a estas personas. Según Macedo, este tratamiento "supone un
avance en la reducción de la carga de la enfermedad, ya que es el primer y único medicamento comercializado para el tratamiento de NPs sintomáticos e inoperables en menores con NF1 en España que logra un impacto significativo".
Buena tolerancia del medicamento
Selumetinib, vendido bajo la
marca Koselugo, es un inhibidor de las proteínas cinasas activadas por mitógenos 1 y 2 (MEK 1/2). Esta terapia
demostró una tasa de respuesta objetiva (TRO) del 66 por ciento (33 de 50 pacientes tuvieron una respuesta parcial confirmada) en pacientes pediátricos con NF1 y NPs sintomáticos e inoperables cuando tomaron este
tratamiento oral en monoterapia dos veces al día (mañana y noche).
Álvaro Lassaletta, neurooncólogo pediátrico del Hospital Universitario Niño Jesús, ha indicado que no está claro todavía
cuánto tiempo se tiene que tomar el medicamento, porque hay casos donde tarda meses en responder. Sin embargo, el neurooncólogo ha afirmado que el tratamiento
"se tolera bastante bien", los efectos secundarios son cutanéos y van disminuyendo con el paso del tiempo porque el cuerpo va tolerando el fármaco.
Seltumetinib también ha sido aprobado en Estados Unidos, la Unión Europea, Japón, China y otros países, han señalado desde Alexion. La inclusión en el SNS se basó en los resultados del ensayo clínico Sprint Stratum 1 Fase II, patrocinado por el Programa de Evaluación de Terapias contra el Cáncer del Instituto Nacional del Cáncer y de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos. Este ensayo demostró que selumetinib reduce el tamaño de tumores inoperables en niños, disminuyendo el dolor y mejorando la calidad de vida.
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