Eduardo Ortega. Sevilla
Los organismos internacionales se han marcado una serie de objetivos en el ámbito de las enfermedades raras con el objetivo de poner fin al vacío terapéutico en el que viven los pacientes. Entre ellos, que para 2020 haya 200 medicamentos huérfanos aprobados y que la mayoría de las patologías poco comunes se puedan diagnosticar mediante biomarcadores.
|
De izquierda a derecha: Luis Cruz, presidente de Aelmhu; Miguel Ángel Ruiz Carabias, responsable de la Fundación Feder; Francisco Javier Recio; Víctor Volpini, vicepresidente de la Asociación Española de Genética Humana, y Manuel Posada, director del Instituto de Investigación en Enfermedades Raras del Instituto Carlos III.
|
Y son metas realizables, según ha explicado Manuel Posada de La Paz, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del Instituto Carlos III, quien también forma parte del Consorcio Internacional de Investigación en Enfermedades Raras (Irdirc), una organización que, como él mismo ha reconocido, "es un club de ricos: cada participante debe poner 10 millones de dólares cada cinco años". Sin embargo, el aval económico no fue un problema para que España fuera el primer país europeo en formar parte de esta iniciativa estadounidense.
Aunque ha considerado que todavía quedan muchos esfuerzos por hacer, hay "millones de dólares metidos en enfermedades raras. No va a haber resultados de la noche a la mañana, pero los habrá".
Y para ello es fundamental la promoción de la investigación, la armonización entre organismos internacionales y la interoperabilidad entre bases de datos de agencias reguladoras. Una serie de conceptos que defienden y a los que se quieren sumar también los pacientes. O al menos así lo ha asegurado Miguel Ángel Ruiz Carabias, responsable de la Fundación para la Investigación de Enfermedades Raras (Fundación Feder). De hecho, ha manifestado que "desde las asociaciones de pacientes, podemos liderar investigaciones".
Además, Ruiz Carabias considera que los enfermos y sus agrupaciones deben adoptar un perfil más activo y crítico en este ámbito: "Debemos exigir resultados y responsabilidad de las investigaciones, y que se difundan los datos".
Uno de cada 100.000 medicamentos huérfanos sale adelante
Estas cuestiones se han abordado en la mesa redonda 'Avances en investigación traslacional', en el marco del VII Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, que se celebra en Sevilla. En ella también ha participado Luis Cruz, presidente de la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), que ha puesto el dedo en la llaga de los costes y la baja rentabilidad de trabajar en el ámbito de las patologías poco comunes.
Y es que solo una de cada 100.000 moléculas huérfanas llega al mercado, y los costes que suponen las que lo hacen rondan los 1.000 millones de euros cada una. A pesar de ello, el peso de estos productos en el gasto farmacéutico español no es significativo, suponiendo solo el 3,23 por ciento del mismo.
Con todo, en el ámbito de la investigación también alguna buena noticia queda. Víctor Volpini, vicepresidente de la Asociación Española de Genética Humana, ha informado de que los importantes avances logrados en el ámbito de la genómica han permitido aparatos más pequeños y sencillos, y también más baratos, lo cual facilita menores estrecheces económicas para los desarrollos.
ENLACES RELACIONADOS:
La caída de los precios provoca la desaparición de medicamentos para enfermedades raras (13/02/15)