Novartis ha anunciado que la
Comisión Europea (CE) ha aprobado
Luxturna, una
terapia génica de una sola aplicación para el tratamiento de p
acientes con pérdida de visión debido a una mutación genética en las dos copias del
gen RPE65 y que tienen suficientes células de la retina viables. La autorización es
válida en los 28 estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega.
Las personas que nacen con
mutaciones en las dos copias del gen RPE65 pueden experimentar una
pérdida de visión profunda desde una edad temprana y la mayoría de
pacientes progresan a
ceguera completa. Las investigaciones demuestran que la
disfunción visual y la ceguera en los niños con frecuencia causan
aislamiento social,
sufrimiento emocional, pérdida de independencia o riesgos como
caídas y
lesiones.
Efecto reparador de Luxturna en la retina
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"Vivimos un momento emocionante para practicar la Medicina"
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La c
opia operativa del gen RPE65 que proporciona Luxturna puede restaurar la visión y
mejorar la vista en niños y adultos con suficientes células de retina viables. "La aprobación de hoy es trascendental para los pacientes, dado que hasta la fecha
no ha habido opciones de tratamiento farmacológico", explica
Christina Faesser, presidenta de
Retina International, una organización que agrupa a más de
43 organizaciones de pacientes de todo el mundo que promueven la investigación para encontrar tratamientos para enfermedades degenerativas retinianas hereditarias.
"El acceso a este tratamiento podría llegar a
reducir la considerable carga física,
emocional y
financiera que esta enfermedad tiene para los pacientes y sus familias. Como médico que ha trabajado durante más de 20 años con pacientes con enfermedades hereditarias de la retina y con sus familias, he podido observar directamente el
profundo impacto que la ceguera puede tener en su calidad de vida", apunta
Bart Leroy, oftalmólogo y genetista clínico, profesor y director del departamento de Oftalmología en el
Hospital Universitario de Gante, Bélgica, y director de la Retinal Degenerations Clinic en el Hospital Infantil de Filadelfia, EEUU.
"Es
emocionante practicar la Medicina en un momento en que podemos
ofrecer opciones a niños y
adultos en la lucha contra la ceguera. Después de más de 20 años de investigación en terapia génica, finalmente hay un
futuro prometedor por delante para el tratamiento de trastornos genéticos oculares raros".
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