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¿Qué dice la ciencia del fármaco para alzhéimer que España no financiará?
Aprobado por la Comisión Europea, los ensayos clínicos muestran que frena el avance de la enfermedad, entre otros puntos
El fármaco demostró una ralentización estadísticamente significativa del deterioro clínico.
14 abr 2026. 16.35H
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POR JUANMA FERNÁNDEZ
La decisión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad de rechazar, por el momento, la financiación pública de lecanemab (Leqembi) sitúa en primer plano el debate sobre el valor clínico real de esta terapia en alzhéimer. La resolución llega en un contexto marcado por la existencia de evidencia científica que apunta a beneficios con ciertas incertidumbres sobre su impacto en la práctica clínica.
Leqembi es un anticuerpo monoclonal dirigido frente a formas agregadas de beta-amiloide, con especial afinidad por los protofibrilos solubles, considerados particularmente neurotóxicos. Su mecanismo de acción se centra en la eliminación de estos agregados y en la reducción de la carga amiloide cerebral, uno de los elementos clave en la fisiopatología del alzhéimer, lo que lo sitúa dentro del grupo de terapias modificadoras de la enfermedad.
La evidencia que sustenta su eficacia procede fundamentalmente de un único ensayo fase III (Study 301), un estudio multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve por Alzheimer. En este ensayo, el fármaco demostró una ralentización estadísticamente significativa del deterioro clínico frente a placebo a los 18 meses, medida mediante la escala CDR-SB. La diferencia observada fue de aproximadamente –0,45 puntos, lo que se traduce en una reducción relativa del deterioro en torno al 27%.
Este efecto también se observó en otros indicadores relevantes. En una de las escalas que mide la memoria y otras capacidades cognitivas (ADAS-Cog14), los pacientes tratados con el fármaco evolucionaron mejor que los que recibieron placebo. Lo mismo ocurrió en otras herramientas que evalúan tanto la cognición como la capacidad para desenvolverse en la vida diaria. En conjunto, los resultados sugieren que el medicamento consigue ralentizar el deterioro entre un 26% y un 37%, según la forma de medirlo.
En paralelo, el fármaco mostró un efecto consistente sobre biomarcadores, con una reducción significativa de la carga de beta-amiloide cerebral, cifrada en torno a –59 centiloides frente a placebo, lo que confirma su impacto sobre el sustrato biológico de la enfermedad.
Desde una perspectiva clínica, estos resultados se han traducido en estimaciones como un retraso aproximado de seis meses en la progresión de la enfermedad a lo largo de 18 meses de tratamiento, así como una reducción del riesgo de progresión a estadios más avanzados.
No obstante, la propia evaluación regulatoria introduce matices relevantes. Aunque los resultados alcanzan significación estadística, la magnitud absoluta del efecto es reducida, especialmente en la variable principal, y se sitúa por debajo de los umbrales habitualmente considerados clínicamente relevantes, según la documentación de la EMA.
A ello se suma que la evidencia confirmatoria se basa en un único ensayo pivotal, sin replicación independiente, en un área terapéutica con un historial de resultados difíciles de reproducir. Sin duda, retos por delante para un fármaco que, por otro lado y con el aval europeo, es la última gran esperanza para los afectados por esta patología.
Leqembi es un anticuerpo monoclonal dirigido frente a formas agregadas de beta-amiloide, con especial afinidad por los protofibrilos solubles, considerados particularmente neurotóxicos. Su mecanismo de acción se centra en la eliminación de estos agregados y en la reducción de la carga amiloide cerebral, uno de los elementos clave en la fisiopatología del alzhéimer, lo que lo sitúa dentro del grupo de terapias modificadoras de la enfermedad.
La evidencia que sustenta su eficacia procede fundamentalmente de un único ensayo fase III (Study 301), un estudio multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve por Alzheimer. En este ensayo, el fármaco demostró una ralentización estadísticamente significativa del deterioro clínico frente a placebo a los 18 meses, medida mediante la escala CDR-SB. La diferencia observada fue de aproximadamente –0,45 puntos, lo que se traduce en una reducción relativa del deterioro en torno al 27%.
Este efecto también se observó en otros indicadores relevantes. En una de las escalas que mide la memoria y otras capacidades cognitivas (ADAS-Cog14), los pacientes tratados con el fármaco evolucionaron mejor que los que recibieron placebo. Lo mismo ocurrió en otras herramientas que evalúan tanto la cognición como la capacidad para desenvolverse en la vida diaria. En conjunto, los resultados sugieren que el medicamento consigue ralentizar el deterioro entre un 26% y un 37%, según la forma de medirlo.
En paralelo, el fármaco mostró un efecto consistente sobre biomarcadores, con una reducción significativa de la carga de beta-amiloide cerebral, cifrada en torno a –59 centiloides frente a placebo, lo que confirma su impacto sobre el sustrato biológico de la enfermedad.
Desde una perspectiva clínica, estos resultados se han traducido en estimaciones como un retraso aproximado de seis meses en la progresión de la enfermedad a lo largo de 18 meses de tratamiento, así como una reducción del riesgo de progresión a estadios más avanzados.
No obstante, la propia evaluación regulatoria introduce matices relevantes. Aunque los resultados alcanzan significación estadística, la magnitud absoluta del efecto es reducida, especialmente en la variable principal, y se sitúa por debajo de los umbrales habitualmente considerados clínicamente relevantes, según la documentación de la EMA.
A ello se suma que la evidencia confirmatoria se basa en un único ensayo pivotal, sin replicación independiente, en un área terapéutica con un historial de resultados difíciles de reproducir. Sin duda, retos por delante para un fármaco que, por otro lado y con el aval europeo, es la última gran esperanza para los afectados por esta patología.
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