Una alianza formada por el
Hospital Clínic de
Barcelona y el
Hospital Sant Joan de Déu busca dar respuesta a una
enfermedad minoritaria infantil conocida como glioma difuso intrínseco de tronco. El camino escogido para abordar este tumor sólido es el uso de una
CAR-T académica ya fabricada por ambos hospitales, que esperan lograr la
financiación necesaria este año para empezar el
ensayo clínico en 2024. Por otra parte, una vez los investigadores cuenten con la base económica necesaria, iniciarán las conversaciones con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (
Aemps) para llevar a cabo el paso de la terapia a la clínica.
Andrés Morales, director asistencial del
Área de Oncología Pediátrica y de la Unidad de Neurooncología del Sant Joan de Déu, apuesta firmemente esta CAR-T contra la enfermedad, tal y como expone en
Redacción Médica: “El único tratamiento que hay a día de hoy es
paliativo y es la
radioterapia focal. Ha habido una serie de intentos de abordajes novedosos que intentan explorar distintos mecanismos de acción para llegar al tumor y tratarlo mejor, y entre ellos está la inmunoterapia y las CAR-T”.
La propuesta CAR-T que Morales pone sobre la mesa está basada en “una experiencia previa realizada con un
ensayo clínico que se realizó en ambos hospitales en 10 personas con glioma. Se demostró que se podía
inmunizar a los pacientes contra las proteínas del tumor. En base a estos datos, no se logró
erradicar la enfermedad, pero sí inmunizarla. Este tipo de tumor logra evadir al sistema inmune de manera natural o incluso evadiéndose”.
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"Este tipo de tumor logra evadir al sistema inmune de manera natural o incluso evadiéndose"
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La combinación de inmunoterapia con
células dendríticas con terapia CAR-T frente a una diana específica es el camino escogido por la coalición catalana de hospitales, ya que, en palabras del especialista, “puede ser mejor que
otras terapias administradas hasta ahora. Se necesitan fondos y se ha optado a becas competitivas para llevar a cabo el ensayo clínico”.
El ensayo clínico CAR-T analizará tolerancia y seguridad
La CAR-T académica creada por ambos centros ha sido realizada en el Cancer Center de Barcelona, institución que, tal y como afirma el especialista, “cuenta con
cuatro salas blancas capaces de crear
terapias celulares y génicas. Se podrán generar aquí mismo la expansión de linfocitos T, su modificación y proliferación con la colaboración de
Manuel Juan, jefe de la Sección de Inmunoterapia del Servicio de Inmunología del Clínic. No se está lejos de que
las CAR-T logren un rol más importante entre los tumores sólidos, como los cerebrales”.
En España solamente aparecen entre
20 y 30 casos de glioma al año, y Morales relata que “es una enfermedad rara por definición, como todos los cánceres pediátricos. No habrá dificultad en reclutar pacientes pediátricos, en uno o dos años podemos reclutar unos 20 casos para el ensayo clínico. Es necesario conocer la efectividad, la
tolerancia y la
seguridad. Se trata de una enfermedad que avanza rápidamente, y si se logra que la mayoría de pacientes sobrevivan el primer año de diagnóstico sería un gran avance. Si se alarga la vida 18 o 24 meses más, estaríamos hablando de un cambio de paradigma contra la enfermedad”.
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"Si se alarga la vida 18 o 24 meses más, estaríamos hablando de un cambio de paradigma contra el glioma"
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Dar soluciones a
enfermedades minoritarias huérfanas de tratamiento es uno de los principios del especialista, pese a ser consciente de que “tienen poco apoyo público y privado. La filantropía ayuda a seguir avanzando, y es importante que la sociedad civil entienda que son problemas difíciles de resolver. La investigación es la única manera de avanzar”.
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