La
leucemia linfoblástica aguda de tipo T es una enfermedad rara que mayoritariamente afecta a la
población pediátrica. Los tratamientos frente a este tipo de leucemia suelen basarse en diferentes
fármacos de quimioterapia, y pese a que el 80 por ciento de los niños logra curarse, el
20 por ciento restante no responde y
no cuenta con opciones de terapia. Recientemente el
Hospital del Mar ha logrado dar el primer paso para ofrecer una solución a estos pacientes, con un tratamiento que combina quimioterapia y un inhibidor de una proteína,
beta catenina. Tras comprobar en ratones que se logra erradicar la
resistencia al tratamiento estándar, los investigadores buscan ahora la seguridad necesaria para valorar la puesta en marcha de un
ensayo clínico.
La proteína beta catenina ha abierto la puerta a lograr que los
pacientes refractarios puedan superar este tipo de
leucemia poco común. La investigadora principal de este estudio y coordinadora del grupo de Investigación del Hospital del Mar,
Anna Bigas, afirma en
Redacción Médica que “se han identificado los genes que controlan a la proteína y cómo están expresados en
una serie de pacientes pediátricos que sufren este tipo de leucemias. Hay un patrón de expresión común en genes de los pacientes que
no responden a la quimioterapia básica”.
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"Hay un patrón de expresión común en genes de los pacientes que no responden a la quimioterapia básica"
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En total se han identificado un total de
79 genes implicados regulados por la proteína, y el siguiente paso que buscan dar los investigadores es, en palabras de la autora principal del estudio, “diseccionarlos para comprobar qué grupos de genes contienen más beta catenina. Existen varios parámetros para hacer un ránking y ver cuáles son los más importantes. Cuando tengamos unos
candidatos con un índice elevado, usamos el
inhibidor directamente a las células y podemos eliminar el gen o sobre expresarlo, averiguando si continúan resistiendo mejor o peor a la quimioterapia”.
La meta de Bigas es lograr una
mínima firma de genes que sean fáciles de manejar o de determinar, para que “
cuando a un paciente se le diagnostique leucemia de tipo T, contar con estos genes, manejar su expresión y conocer qué riesgo tiene el paciente de abordar con seguridad el tratamiento”.
Diseñar un ensayo frente la Leucemia T, "relativamente fácil"
La
casualidad o la
suerte serán, tal y como confirma la investigadora, determinantes para valorar cuándo se podrá llevar esta investigación a la
práctica clínica: “Dependerá en gran medida del interés que muestren las farmacéuticas. Estos pacientes no son muy frecuentes, el
interés de inversión es menor y se necesita mucha coordinación con diferentes centros”. Una parte positiva que sí agilizaría la puesta en marcha de un
ensayo clínico es que, tal y como recuerda Bigas, “el
inhibidor ya se está usando en otros
ensayos, por lo que, si se demuestra
consolidar las conclusiones y la
seguridad de este abordaje, diseñar la investigación sería relativamente fácil”.
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"El inhibidor ya se está usando en otros ensayos, por lo que diseñar la investigación en humanos sería relativamente fáciles"
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La fase final para
trasladar la investigación de la preclínica a la
clínica ya está en marcha, y los investigadores inician estudios con células de pacientes humanos en ratones. En el momento en que se identifique una firma de genes definitiva, el Hospital del Mar dará un paso de gigante para luchar contra la leucemia linfoblástica T.
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