Una nueva terapia mejora la supervivencia de pacientes con leucemia

Un estudio publicado en la revista New England Journal of Medicine, señala que los pacientes con leucemia mieloide aguda (Lma), que ha entrado en remisión después de la quimioterapia inicial, permanecen en remisión por más tiempo y tienen una mejor supervivencia general cuando se les administra azacitidina, un fármaco de mantenimiento contra el cáncer, conocido por el nombre comercial de Onureg. Esta es la primera vez que un tratamiento de mantenimiento para la Lma ha mostrado un beneficio tan importante para este colectivo y ya se está adoptando como parte de la atención estándar.

"Por fin, tenemos un tratamiento eficaz que se puede administrar en el entorno posterior a la remisión para ayudar a mantener a los pacientes con Lma en remisión y mejorar su supervivencia", explica la autora principal del estudio, Gail Roboz, profesora de medicina en la División de Hematología y Medicina. Oncología y directora del Programa de Leucemia Clínica y Traslacional en Weill Cornell Medicine, hematóloga / oncóloga en NewYork-Presbyterian / Weill Cornell Medical Center. "Estamos especialmente satisfechos de que el fármaco se tolere muy bien, de modo que la calidad de vida no se vea comprometida", argumenta.

La Lma es un cáncer hematológico devastador y potencialmente mortal. Según el Instituto Nacional del Cáncer, la Lma afecta a unas 20.000 personas por año en los Estados Unidos y mata a más de 11.000 personas. Afecta principalmente a adultos de mediana edad y mayores. La tasa de supervivencia a cinco años es de alrededor del 30 por ciento en general, pero sólo alrededor del 10 por ciento para los pacientes mayores de 65 años. Los pacientes con Lma con frecuencia recaen, incluso después de lograr la remisión completa con la quimioterapia inicial.

El ensayo clínico aleatorizado de fase 3 de 472 pacientes de 148 centros médicos de todo el mundo, conocido como Ensayo QUAZAR Lma-001, evaluó si la recaída podría retrasarse utilizando azacitidina oral como terapia de mantenimiento. Los investigadores encontraron que los pacientes que tomaban 300 mg del fármaco durante dos semanas cada mes tenían mejoras estadísticamente y clínicamente significativas en la supervivencia sin recaídas (SLR) y la supervivencia general (SG). La mediana de SLR y SG fueron, respectivamente, 10,2 meses y 24,7 meses con azacitidina oral, frente a sólo 4,8 y 14,8 meses para los pacientes que tomaban placebo. Dos años después del inicio del tratamiento de mantenimiento, el 50,6 por ciento de los pacientes con azacitidina había sobrevivido, en comparación con el 37,1 por ciento de los pacientes con placebo. Los efectos secundarios fueron moderados y manejables.

Se cree que la azacitidina actúa principalmente como un fármaco "hipometilante" que elimina las marcas químicas llamadas grupos metilo del ADN de las células. Los grupos metilo regulan la actividad de los genes, generalmente silenciando los genes cercanos, y se cree que la eliminación de los grupos metilo restaura la actividad de los genes supresores de tumores que contrarrestan la proliferación de células cancerosas.

Efectos secundarioa de la azacitidina oral

Los efectos secundarios de la azacitidina oral que fueron algo más comunes en el grupo de tratamiento incluyeron vómitos, recuentos bajos de glóbulos blancos e infecciones, pero estos generalmente se consideraron manejables y no resultaron en la interrupción del tratamiento.

QUAZAR fue el primer gran ensayo internacional de mantenimiento de la Lma en evaluar sistemáticamente la calidad de vida durante todo el ensayo, y los pacientes en los grupos de tratamiento y placebo obtuvieron puntuaciones similares en las medidas relacionadas con la calidad de vida, lo que demuestra la tolerabilidad de la azacitidina oral.