El actual
tratamiento estándar contra la mayoría de
hemopatías pediátricas no malignas y
malignas es el trasplante de células madre hematopoyéticas (
TCMH). Partiendo de esta premisa, los resultados de un estudio español del Grupo de investigación científica independiente en el área del Trasplante Hematopoyético y la Terapia Celular (
GETH) afirman que el
régimen de acondicionamiento sin radiación basado en un fármaco antes de TCMH es factible, logrando una alta tasa de injerto y una supervivencia general a cinco años.
La investigación española, dirigida por el hematólogo del
Hospital Universitario la Paz,
Víctor Galán, ha sido publicada en la revista Transplantation and Cellular Therapy Journal (
Astct, por sus siglas en inglés) y se ha comprobado que
los regímenes de acondicionamiento antes del TCMH conducen al mielodepleción dirigido a las células madre del huésped y al agotamiento del linfoide del huésped.
A través de un estudio observacional retrospectivo, se han descrito los resultados y la
seguridad de los pacientes pediátricos tratados en España con acondicionamiento basado en
treosulfán antes del TCMH después de la recopilación de datos de las
historias clínicas electrónicas.
La leucemia linfoblástica fue mayoritaria en la cohorte maligna
En total se analizaron
158 niños y adolescentes que fueron tratados en
11 centros españoles entre
enero de 2012 y diciembre de 2021. De este grupo, 117 pacientes tenían una
hemopatía no maligna y 43 maligna. Se realizaron un total de 160 TCMH y los diagnósticos más frecuentes fueron
inmunodeficiencia primaria y
anemia falciforme en la cohorte no maligna y
leucemia linfoblástica aguda en la cohorte maligna.
El injerto ocurrió en el
97 por ciento de los pacientes. Hubo una mediana de tiempo más larga hasta el
injerto de neutrófilos y el
injerto de plaquetas en la cohorte no maligna. Además,
la supervivencia global a cinco años fue del 80 por ciento y fue mayor en la cohorte maligna. Por otra parte, la incidencia acumulada de recaída a dos años en la cohorte maligna fue del 25 por ciento.
Después de realizar este exhaustivo análisis, los investigadores concluyeron en que el
régimen de acondicionamiento sin radiación basado en treosulfán es factible. Gracias a él se logra una alta tasa de injerto y una supervivencia general a cinco años. Así pues, resaltan que un régimen de acondicionamiento a base de treosulfán es una opción emergente para el
primer TCMH en enfermedades no malignas.
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