La CAR-T española en leucemia tendrá una red de producción europea en 2024

El Hospital Clínic de Barcelona sigue superando obstáculos para conseguir que su CAR-T ARI-0001 para leucemia linfoblástica aguda consiga la autorización centralizada por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Tras mucho esfuerzo, el hospital catalán llevará a cabo a lo largo del año 2024 la confección de una red de centros académicos y la certificación de unidades de producción en España, Bélgica, Francia y Países Bajos con el objetivo de fabricar la terapia avanzada. Una vez consolidados los centros, el Clínic empezará el reclutamiento de un total de 60 pacientes, los que exige la EMA, para iniciar el ensayo clínico europeo a inicios de 2025.

El principal coordinador de este proyecto, uno de los más ambiciosos del hospital catalán, es Julio Delgado, consultor senior del Servicio de Hematología del Clínic de Barcelona. El especialista remarca en Redacción Médica que “el hospital ya cuenta con el dinero necesario y el próximo 23 de abril, el día de Sant Jordi, se llevará a cabo la reunión de inicio del proyecto junto con los investigadores principales, pacientes y expertos en comunicación europea para poder dar visibilidad”.

La principal meta marcada por Delgado a lo largo del año 2024 es conseguir la certificación de producción CAR-T de todos los centros que participarán en el ensayo clínico: “Es de vital importancia asegurarse que cada país fabrique las células de forma idéntica a como se realiza en España. Para ello, se confeccionará una red de centros académicos europeos sin ánimo de lucro con la meta de fabricar ARI-0001 y todas las ARIs que sean posibles en otros países”.

"El vector de la CAR-T se debe fabricar siempre en Barcelona y es la única parte que no se exportará a los centros europeos"

Para llevar a cabo este procedimiento, el hematólogo hace hincapié en la necesidad de que “el vector se fabrique siempre en Barcelona y es la única parte que se exportaría a los otros centros europeos. No tiene sentido que desde el Clínic se fabrique todo el producto para toda la Unión Europea, ya que se tendría que hacer frente a las barreras aduaneras”.

Europa demanda un ensayo CAR-T pediátrico al Clínic

Además del ensayo de la CAR-T ARI-0001 en adultos, la EMA también exige llevar a cabo un ensayo similar entre la población pediátrica a escala europea. Ante esta situación, el especialista reconoce que, por el momento, “no se tiene la inversión suficiente para completar el segundo requisito que exige la agencia reguladora. El mismo ensayo fuera de España resulta más costoso, ya que los hospitales exigen más requisitos. Aún no está conseguida la financiación”.

A nivel nacional el ensayo clínico sí que está en marcha y está siendo dirigido por Susana Rives, responsable de la Unidad de Leucemias y Linfomas del Servicio de Hematología y Oncología del Hospital Sant Joan de Déu. El objetivo del proyecto es alcanzar los 30 pacientes pediátricos en tres años, y la hematóloga explica que “ya se han tratado 10 niños. Además del hospital catalán, el ensayo lo conforman el Hospital Vall d’Hebrón (Barcelona), el Hospital Niño Jesús (Madrid) , el Hospital La Paz (Madrid) y el Hospital Virgen del Rocío (Sevilla)”.

"No se tiene la inversión suficiente para completar el segundo requisito que exige la EMA"

El ensayo europeo para la primera CAR-T académica de España que consiguió por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) la exención hospitalaria prepara los cimientos para que sea una realidad durante los primeros meses de 2025. La EMA reconoció a la CAR-T ARI-0001 como producto Prime, por lo que se convierte en una prioridad que la agencia espera universalizar pronto para todo el Viejo Continente.