"Los factores VIII de vida extendida mejoran el dolor en la hemofilia"

El paciente con hemofilia está en el ojo de la investigación médica y su seguimiento es fundamental para que los hematólogos decidan cómo adecuar el tratamiento. La aparición de los factores VIII de vida media extendida permite reducir las infusiones a dos o menos cada semana. Además, uno de los principales logros para los pacientes es que "los factores VIII de vida extendida mejoran el dolor en la hemofilia", como ha explicado a Redacción Médica Cristina Sierra, del Servicio de Hematología y Hemoterapia, Sección Hemostasia, del Hospital Universitario Cruces de Vizcaya, que ha puesto en contexto la situación de las personas con hemofilia con sus tratamientos en el marco de la pandemia del coronavirus.

Las terapias de reemplazo del factor VIII de vida media extendida aparecieron hace unos años ya. ¿Cómo ha sido la experiencia?

La experiencia en general ha sido muy positiva. Hemos visto una clara diferencia en relación a los factores de vida media estándar, que era lo que utilizábamos hasta hace prácticamente un año. Ahora todavía estamos modificando y cambiando a pacientes a ese tipo de tratamientos, y la verdad es que la experiencia en general ha sido muy positiva. Hemos reducido mucho las infusiones, se tienen que pinchar con mucha menos frecuencia. Y, una de las cosas más importantes, conseguimos niveles valle de factores mucho más elevados, lo cual les permite estar más protegidos, sentirse mejor. Hemos estado durante muchos años, muchos, con factores de vida media estándar y la verdad es que esto ha sido una auténtica revolución.

¿Qué ventajas tienen las terapias de reemplazo de vida media extendida en la hemofilia A? ¿Cuál es el objetivo terapéutico a largo plazo?

Ha supuesto un cambio sustancial en la calidad de vida de nuestros pacientes. Ellos se encuentra mucho mejor, empiezan a hacer actividad física, que hasta ahora llevaban una vida completamente sedentaria, es muy gratificante verles venir a las consultas sin muletas, sin órtesis, sin ningún medio de apoyo, caminando bien, y cuando te comentan que han empezado a caminar, que han empezado a hacer algún tipo de ejercicio, pues la verdad es que es una satisfacción bastante importante.

En cuanto al objetivo a largo plazo, creo que lo que tenemos que intentar, desde luego, y es lo que ya estamos consiguiendo, es que esos sangrados espontáneos desaparezcan. Hay que tener en cuenta que, hasta ahora, todo lo que decían las guías y lo que pretendíamos conseguir con los factores de vida media estándar era intentar elevar esos niveles de factor VIII, sobre todo los pacientes con hemofilia grave, por encima de un 1 por ciento, que era un poquito los niveles que teníamos del Intel (niveles límites), y ahora conseguimos elevar esos niveles mucho más. Con lo cual, los objetivos a largo plazo son evitar sangrados espontáneos sí o sí, y luego minimizar esos sangrados secundarios o traumatismos, que no nos suponga una alteración a largo plazo y que no nos produzca, por supuesto, un empeoramiento de las artropatías que ya pueden estar establecidas.

¿De qué modo las terapias de vida media extendida facilitan el control de microsangrados articulares?

"Las sinovitis que producían esos microsangrados poco a poco se van reduciendo"

Hemos conseguido que se minimicen totalmente. Lo vemos sobre todo a nivel articular con pruebas ecográficas. Las sinovitis que producían esos microsangrados poco a poco se van reduciendo. Por supuesto, en una persona que tiene ya una artropatía, una degeneración articular ya establecida, no vamos a volver a la situación basal ni mucho menos, pero sí que estamos consiguiendo estabilizar esa degeneración y que no progrese hacia delante. Con lo cual, los pacientes que están con factores de vida media extendida prácticamente han disminuido los microsangrados y únicamente vemos sangrados secundarios a traumatismos.

¿Cómo afectan estas terapias a la calidad de vida de los pacientes y el manejo de problemas relacionados con la hemofilia como el dolor articular?

Eso es una de las características que también estamos viendo. Pacientes que antes presentaban un dolor crónico que ellos ya lo asimilaban como normal, y más o menos ellos se lo manejaban, sí que hemos visto una clara mejoría y, de hecho, lo primero que dicen es "yo ya había aprendido a convivir con este dolor y de repente pues me ha desaparecido". Cuando llevan ya un tiempo con los factores de vida media extendida el tema del dolor mejora considerablemente para este tipo de pacientes.

¿Ha detectado una mejora en el dolor que expresan los pacientes tras el cambio de tratamiento a factores VIII de vida media extendida?

Sí, exactamente. El dolor es muy subjetivo, claro, muchas veces no podemos valorar realmente cuál es, tenemos escalas para valorar el dolor pero no sabemos realmente el grado de la incapacidad que les produce a nuestros pacientes. Como he dicho muchas veces, se habían acostumbrado, desgraciadamente, a convivir con esos dolores crónicos, con esos dolores articulares que muchas veces imposibilitaban llevar una vida normal. El tema del dolor ha sido una de las grandes ventajas que hemos obtenido con este tipo de factores. La verdad es que es muy significativo cuando te comenta un paciente que durante los últimos años siempre había estado con un dolor crónico y de repente te diga que ese dolor que tenía ha desaparecido.

¿Cuáles son los puntos clave para personalizar el tratamiento con factor VIII de vida media extendida? ¿Cómo definiría a un paciente bien controlado?

Creo que cada paciente es un mundo totalmente distinto, no hay dos estrictamente iguales. Hasta ahora, claro, las guías establecían que el tratamiento de la hemofilia A consistía en la administración de factor VIII tres veces por semana; en hemofilia B, tratamiento dos veces a la semana, para todos igual. Tú calculabas la dosis en función del peso del paciente y no tenías en cuenta prácticamente ninguna otra característica. Si te venía con un sangrado, valorabas subírsela o no.

Yo creo que hoy en día, desde luego, se ha modificado completamente. Hemos conseguido personalizar el tratamiento para cada uno, y ¿cómo hemos conseguido esto? Ha tenido mucho que ver la aparición de los estudios farmacocinéticos. Hoy en día tenemos diferentes tipos de herramientas que nos permiten, mediante la introducción de una serie de datos, de una serie de niveles de factor, el conseguir la curva farmacocinética de cada uno de ellos. Entonces, esto nos va a permitir prácticamente en todo momento saber en qué niveles estamos, y ya no solo a nosotros, sino a los propios pacientes.

Los pacientes bien controlados serán aquellos que no tengan sangrados espontáneos y que mantengan en todo momento unos niveles valle aceptables.

"El tema del dolor ha sido una de las grandes ventajas que hemos obtenido con este tipo de factores".

Coronavirus y pacientes con hemofilia 

¿Cómo ha afectado la pandemia de Covid al paciente con hemofilia?

Al paciente con hemofilia, como a muchos otros, la pandemia le ha afectado mucho, sobre todo en cuanto al manejo y al seguimiento de este tipo de personas. Hemos tenido que cambiar totalmente nuestra forma de actuar, nuestra forma de llevar nuestra práctica clínica diaria. Se ha minimizado mucho lo que es la asistencia presencial en el hospital. Y se ha modificado mucho la forma de trabajar, hemos empezado a realizar consultas telefónicas. Sin embargo, se ha minimizado considerablemente la asistencia a urgencias de este tipo de pacientes. Yo creo que la adherencia al tratamiento, que muchas veces es el miedo que nos daba, ha sido buena.

¿Qué papel han jugado estas terapias en el marco de la pandemia?

Este tipo de terapias nos ha permitido que estos pacientes se pinchen menos. Sin embargo, el mayor problema pasa en los niños pequeños, ya que todavía sus familias no han aprendido a pincharles, no se realizan auto-administración del tratamiento y tienen que venir al hospital por ello.

Hemos visto también que, al conseguir mayores niveles de protección, la asistencia a urgencias se ha minimizado. Los pacientes en general, durante la pandemia, han estado bien. Es verdad que todo el mundo ha hecho mucho menos ejercicio y yo creo que se han cuidado. La verdad es que la experiencia ha sido buena, los datos que tenemos es que las personas con hemofilia han estado bastante bien protegidas.

¿Qué retos quedan pendientes en el manejo de la hemofilia?

En los últimos años ha habido una auténtica revolución en el desarrollo de fármacos, de terapias sustitutivas y de terapias no sustitutivas. Hay un gran abanico de posibilidades abiertas, muchos ensayos en marcha, como digo, terapias subcutáneas, terapias intravenosas.

Creo que hay un mundo totalmente abierto en estos momentos. Ahora estamos con los factores de vida media extendida, pero ya tenemos pacientes con otro tipo de terapias en los que estamos viendo resultados muy positivos. Yo creo que el futuro va a pasar por esos fármacos y, posteriormente, por la terapia génica. Ya hay varios ensayos en marcha con pacientes recibiendo terapia génica. La verdad es que los resultados que vamos obteniendo y que podemos analizar son muy buenos.

Esta entrevista está promovida por Sobi