El Registro Español de
Síndromes Mielodisplásicos es la base de datos “más amplia del mundo, con
datos clínicos y biológicos de más de 13.000 pacientes” sobre esta enfermedad según
Guillermo Sanz, presidente del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos, que ha celebrado su VIII Reunión Anual.
“Ahora estamos creando la estructura precisa para poder asociar a ella la información sobre los resultados de los estudios de
mutaciones que se están realizando en estos pacientes, lo que contribuirá a desarrollar nuestros conocimientos sobre la
biología y el curso evolutivo de estos procesos heterogéneos que afectan a 4 de cada 100.000 habitantes/año”.
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"Se están evaluando nuevos fármacos que se espera que puedan jugar un papel muy relevante en un futuro"
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La relevancia de las nuevas técnicas en biología molecular en síndrome mielodisplásico radica en que “casi todos estos pacientes presentan mutaciones que, en muchos casos, pueden contribuir a
precisar el diagnóstico y pronóstico de cada caso y, por consiguiente, a adecuar el tratamiento al riesgo esperado”, señala Sanz.
Con las técnicas de secuenciación masiva “podremos llegar a reconocer nuevos biomarcadores predictores de respuesta a una determinada terapia, lo que
nos acerca a la tan deseada Medicina personalizada”. El Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos, perteneciente a la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), también pretende “colaborar en la construcción y análisis de esa gran base de datos europea que es el proyecto
Harmony, con el objetivo de mejorar la eficiencia de los resultados en salud de los pacientes con síndrome mielodisplásico y acelerar su acceso a fármacos innovadores más eficaces y seguros”.
Aunque los avances en el abordaje de los síndromes mielodisplásicos son todavía muy limitados, “en la actualidad se están evaluando nuevos fármacos que se espera que puedan jugar un papel relevante en un futuro no muy lejano”, sostiene Sanz.
Entre ellos, destaca luspatercept, para mejorar la anemia en casos de bajo riesgo; venetoclax, para pacientes de alto riesgo; y algunos inhibidores dirigidos a dianas genéticas. “La
incorporación de diversas formas de inmunoterapia al arsenal terapéutico es otro campo de enorme interés”.
La hemoterapia, clave
No obstante, el tratamiento transfusional (hemoterapia) sigue siendo clave como soporte para los pacientes con síndrome mielodisplásico y “no hay que dejar de vigilar intentar
reducir la sobrecarga de hierro que conlleva la repetición continuada de transfusiones de sangre”.
El Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos tiene
abiertos más de 50 proyectos de investigación. “Recientemente, hemos cerrado el reclutamiento de pacientes para un ensayo clínico aleatorizado, denominado ‘Sintra-Rev’, que pretende averiguar si el empleo de lenalidomida en síndrome mielodisplásico con deleción 5q retrasa o no esta anomalía cromosómica. Este estudio se está desarrollando en colaboración con centros franceses y alemanes”.
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