Un equipo del Laboratorio Cold Spring Harbor (Nueva York, Estados Unidos) ha descubierto dos posibles dianas
terapéuticas para el tratamiento de la
leucemia mieloide aguda gracias al uso de la técnica de edición genética
Crispr, conocida como ‘corta-pega genético’.
Se trata de dos
enzimas, LKB1 y
quinasa inducida por sales, que no habían sido relacionadas antes con este tipo de leucemias previamente. Sin embargo, el equipo de Christopher Vakoc descubrió que ambas ayudan a manejar el
factor de transcripción MEF2C, una proteína que está involucrada en el 15 por ciento de los casos de leucemia mieloide aguda pero para la que no se habían encontrado bloqueadores eficaces.
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Los factores de transcripción son algunas de las proteínas más difíciles de bloquear con fármacos
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En 2013, gracias a la técnica Crispr, el laboratorio de Vakoc comenzó a
cribar una gran cantidad de genes y comprobar su impacto en la supervivencia de las células cancerosas, hasta dar con estas dos enzimas.
Vakoc explica que lo interesante de este descubrimiento, además, es que los factores de transcripción son algunas de las proteínas más difíciles de combatir con medicamentos, y
a través de esta herramienta se puede identificar elementos para controlarla indirectamente.
El laboratorio utilizó diferentes compuestos para bloquear las enzimas que, si bien
todavía no se pueden transformar en medicamentos, se está probando su eficacia en ensayos con animales, con la esperanza de poder desarrollar, partir de ellos, un fármacos que sirve para enfrentarse a una de las leucemias más agresivas.
La famosa herramiena de edición genética (su nombre completo es
Crispr-Cas9) ya ha mostrado su eficacia para combatir
más de una decena de enfermedades de origen genético, muchas de ellas de muy baja prevalencia. Los
avances conseguidos a través de esta novedosa técnica están, sin embargo, en una fase temprana y todavía queda algún tiempo hasta que lleguen en forma de terapias estandarizadas a la práctica clínica.
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