"La curación funcional de la hemofilia es posible en algunos pacientes"

Con motivo de la celebración, este sábado, del Día Mundial de la Hemofilia, la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) y la agencia Servimedia han organizado un diálogo entorno a esta enfermedad que, en España, afecta a más de 3.000 personas.

En este encuentro, el jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Santiago Bonanad Boix, ha asegurado que "la curación funcional de la hemofilia es posible" con terapia génica, aunque no todos los pacientes son candidatos a este tratamiento y añadió que "lo que desconocemos con la terapia génica es su impacto a largo plazo porque aún no tenemos la suficiente experiencia como si la tenemos con los factores de la coagulación que conocemos hace más de 50 años".

Durante su intervención, Bonanad Boix ha subrayado que este largo periodo de tiempo "nos ha permitido conocer las ventajas y los riesgos de este tratamiento. Cuando comencemos a utilizar la terapia génica nos encontraremos con cosas que no aparecieron en los ensayos clínicos"; sin embargo, afirma que "si sabemos que es capaz de corregir el defecto genético de forma bastante eficiente durante un tiempo bastante prolongado".

Sobre esta terapia, el jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia ha querido destacar que "no es la solución universal porque no todos los pacientes pueden ser candidatos", pero sí ha remarcado que "los datos son muy buenos pero hay que ser cautos porque la hemofilia es una enfermedad para toda la vida".

Curación funcional, cada vez más cerca

En este sentido, el presidente de Fedhemo, Daniel-Aníbal García Diego, ha asegurado que "hoy estamos mejor de lo que podía soñar. Incluso ya pensamos en la curación funcional de la hemofilia que cada vez está más cerca. Lo que antes era el futuro ahora es el presente con la terapia génica".

También ha señalado que mientras la ciencia médica "ha avanzado tan rápido, la cobertura social de los pacientes con hemofilia no lo ha hecho como la falta de inclusión laboral, el estigma y la calidad de vida, por lo que me entristece ver cómo va más rápido el avance médico que el social, por lo que días como el de hoy son para no dejar a nadie atrás".

La celebración del acto de este 2021 ha sido virtual por motivos de la pandemia de Covid-19, como ha remarcado García Diego. Aún así, desde la federación tienen “la esperanza de poder vernos todos a finales de este año para celebrar los 50 años de Fedhemo, un aniversario que coincide con esta celebración".

En cuanto a la labor de Fedhemo, su presidente recordó que "es una de las primeras asociaciones de pacientes de España formada por gente muy reivindicativa pero muy formada". Además, "hemos sido de los que han ido construyendo la relación médico-paciente y el empoderamiento del paciente, por lo que hay que sentirse muy orgulloso de mis predecesores".

A día de hoy se estima que 3.050 personas tienen hemofilia en España pero "muchos pacientes aún no están diagnosticados ni tratados en todo el mundo", donde se estima que existen más de un millón de personas con esta enfermedad.

España, a la cabeza de la investigación

En cuanto al tratamiento, el jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Santiago Bonanad Boix, ha explicado que la hemofilia "depende exclusivamente de la restitución de la capacidad de la sangre de coagular y eso se consigue con factores de coagulación". En este sentido, explicó que se habla desde terapia génica hasta anticuerpos monoclonales "en un campo de tremenda complejidad, pero al mismo tiempo extraordinariamente atractivo. De hecho, los actuales tratamientos permiten a estos pacientes tener una vida normal".

Esta jornada también ha contado con la participación de pacientes de hemofilia, como es el caso de Fabio Blasco Cerqueira, de 25 años. El joven ha explicado que le detectaron la enfermedad siendo un bebé cuando le vacunaron y le salieron “muchos hematomas”.

Actualmente se encuentra “muy estable”, y a principios de este año comenzó "con un nuevo tratamiento de vida media prolongada con una infusión intravenosa una vez a la semana cuando antes tenía que inyectarme varias veces en siete días".

Ante los últimos avances terapéuticos, todos los participantes en este encuentro informativo coincidieron en señalar el liderazgo de España a nivel mundial en el área de la investigación. "Si no estamos en el primer lugar, sí lo estamos al comienzo del pelotón", proclamó el presidente de Fedhemo.