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Del ictus a la esclerosis: el futuro de las CAR-T más allá de Hematología

Los especialistas Juan Otero y Pere Barba analizan el papel de la terapia más allá de los cánceres en sangre

Pere Barba, hematólogo del Servicio de Hematología del Hospital Vall d’Hebron, y Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic de Barcelona.

10 oct 2022. 12.40H
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La inmunoterapia ha abierto un abanico de posibilidades a la hora de abordar con mayor éxito las enfermedades autoinmunes, y entre todas sus formas la terapia CAR-T es, por ahora, una de las más destacadas hasta el momento. Su potencial aún no ha alcanzado su zenit y Manel Juan Otero, jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic de Barcelona, afirma a Redacción Médica que “las CAR-T no solamente sirven para enfermedades autoinmunes, sino que pueden ser eficaces en cualquier enfermedad donde el sistema inmunitario juegue un papel”. En otras palabras, enfermedades que todavía hoy en día no tienen cura como la esclerosis múltiple podría iniciar un nuevo camino lleno de posibilidades con el uso de este tipo de inmunoterapia.

Por otra parte Pere Barba, hematólogo del Servicio de Hematología del Hospital Vall d’Hebron y coordinador del programa de terapia CAR-T, afirma en este medio que “pese a tener dificultades logísticas y de producción, las CAR-T están iniciando un camino para tratar a muchas enfermedades más allá que las de la sangre. Ya se ha comprobado sus resultados en infecciones virales y por hongos, además de múltiples tipos de diabetes, tiroides, etc. Pese a ello, es prematuro decir que la CAR-T pueden sustituir a las terapias existentes en un plazo de 3 años".

Barba: "Se ha comprobado su potencial en infecciones virales y por hongos, además de diabetes y tiroides"


La CAR-T 19 fue usada con éxito para abordar el lupus sistémico, y Otero recuerda que “es la misma que se usa para linfomas y leucemias. El mecanismo que se busca no es muy distinto al que se consigue con tratamientos como el retuximab. Todo aquello que tenga capacidad de restructuración del sistema inmune en los linfocitos T puede tener posibilidad de aplicación. Aquí entran las enfermedades nefrológicas autoinmunes como la vasculitis sistémica o las neurológicas comola la esclerosis múltiple. Si hablamos de CAR-Ts en general y modificaciones genéticas de linfocitos T, las opciones son extraordinariamente amplias”.

Por lo que respecta al uso de esta terapia en enfermedades neurológicas, Barba recuerda que “uno de los efectos secundarios de las CAR-T son las complicaciones neurológicas que generan. En este tipo de enfermedades la seguridad del paciente es relativamente relevante. El potencial científico y tecnológico está, pero no podemos precipitarnos en su utilidad”.

Las limitaciones regulatorias, obstáculo para las CAR-T


La forma de realizar productos farmacéuticos ha variado radicalmente en los últimos años con el surgimiento de la inmunoterapia, tal y como expresa el especialista: “Se ha pasado de generar productos en un lugar y distribuirlo al paciente a necesitar los propios que genera el sistema inmunitario. Muchos expertos pensamos que no se tendrían que considerar fármacos, pero lo son y pasan por el procedimiento de ensayos clínicos con costes elevados. Nuestro sistema de aprobación de nuevos fármacos tiene muchas limitaciones y se ha demostrado durante la pandemia de coronavirus”.

Otero: "Hay un sistema garantista que evita cualquier posibilidad de que un tratamiento haga daño, incluso cuando no hay opciones terapéuticas"


Una de las principales barreras que Otero considera que limita conocer con mayor rapidez el potencial de la terapia CAR-T en muchas otras enfermedades que aún no se ha probado es el nivel de regulación existente en España: “Nos encontramos en un sistema muy garantista que evita cualquier posibilidad de que un tratamiento haga daño, incluso a pacientes que no tienen opciones terapéuticas. Todo es extremadamente lento y el nivel de regulación provoca que cada vez haya menos industria pequeña y que todo sea monopolizado por la farmaindustria, la única que puede mantener estos requerimientos autoimpuestos en el sistema de fabricación. Nadie asume riesgos y en pacientes con cáncer que no tiene otras opciones es llamativo que nos hayamos autoimpuesto este sistema”.

Barba sigue la estela de Otero por lo que respecta al sistema regulatorio español, ya que considera que “mucha parte regulatoria depende de la Aemps, el papel del Ministerio de Sanidad queda en un segundo plano en este aspecto. El tiempo que se trascurre desde que se aprueba una terapia hasta que llega al paciente suele ser superior a un año. Estos tiempos deben acortarse de forma evidente”.

Las CAR-T podrán sustituir los actuales tratamientos a futuro


Las terapias CAR-T no solamente pueden llegar a servir para una gran cantidad de enfermedades que no sean cánceres en sangre, sino que también, en caso de ponerlas en práctica, podrían sustituir a muchos tratamientos habituales establecidos  en los próximos años. “Los anticuerpos monoclonales se descubrieron en los años 70 y a finales de los 80 ya los teníamos todos para tratar muchas enfermedades, pero no se explotaron hasta la primera década del 2000 cuando eclosionaron. Hacía 30 años que se podrían haber dado los anticuerpos y ahora está pasando un escenario similar con las CAR-T. Simplemente es el sistema, que es garantista. Un ensayo clínico de promedio está por encima de varias decenas de millones de euros y cada vez que se tiene que demostrar un tratamiento debes hacer un ensayo”, explica el especialista.

Otero: "Hacía 30 años que se podrían haber dado los anticuerpos y ahora está pasando un escenario similar con las CAR-T"


El actual sistema de regulación a la hora de probar nuevas terapias es, en palabras de Otero, el hecho que provoca que “se avance lentamente en los beneficios que puede llegar a aportar la terapia CAR-T. Toda enfermedad que se pueda hacer algo modificando el sistema inmunitario debería aprovecharse de este tipo de inmunoterapia”.

Pese al potencial que representan las terapias CAR-T Barba claro que, en estos momentos, no es una realidad anteponerlas a los tratamientos habituales de las enfermedades que no sean cánceres de la sangre: “Los ensayos clínicos que se están desarrollando son en pacientes muy concretos en enfermedades traumatológicas y pacientes que han fallado en otras líneas de tratamiento. Se tiene que ver cómo responden y si los resultados de los estudios son positivos, ir expandiendo hacia otros pacientes y en líneas previas para ver si estos tratamientos son útiles".

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