Las terapias avanzadas suponen una opción curativa para miles de personas con enfermedades raras y con dificultades para acceder a un tratamiento. Sin embargo, estas son costosas y su administración supone importantes retos para los farmacéuticos de hospital, tal y como han resaltado los especialistas que han participado en la mesa 'Retos farmacoterapéuticos', que ha tenido lugar en el VII Encuentro Global de Farmacia Hospitalaria, organizado por Redacción Médica y auspiciado por la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), que cuenta con la colaboración de Alexion, Beigene, Boehringer Ingelheim, Gilead, MSD y Organon. 

Mesa 'Retos farmacoterapéuticos' del VII Encuentro Global de Farmacia Hospitalaria.

"Las terapias avanzadas se pueden aplicar en enfermedades raras porque en el 80 por ciento de los casos tienen su origen en alteraciones monogénicas". Así lo ha explicado en el VII Encuentro Global de Farmacia Hospitalaria Nekane Murga Eizagaechevarría, coordinadora de la Dirección de Medicina Personalizada y de Precisión y Terapias Avanzadas del Departamento de Salud del País Vasco, quien ha alertado que este tipo de patologías "son poco frecuentes pero son numerosas, con cerca de 7.000 declaradas". Además, estas afectan de forma crónica y en personas jóvenes, ha lamentado. 

"Ahora hay un mayor conocimiento de las bases genéticas de las enfermedades raras, sabiendo qué gen está alterado y es la causa de la enfermedad", ha relatado la coordinadora de la Dirección de Medicina Personalizada y de Precisión y Terapias Avanzadas del Departamento de Salud del País Vasco. Tecnológicamente estamos capacitados para modificar las bases genéticas". "Tenemos formas de introducir estos genes por vectores virales", ha complementado. 

Mayor accesibilidad al diagnóstico genómico

Murga ha subrayado también avances como una mayor accesibilidad al diagnóstico genómico o la interrelación de los datos de diferentes bases y biobancos. "No podemos olvidar, respecto a las terapias génicas, el alto coste de estos fármacos", ha añadido la médica, resaltando que "la gran parte de su valor se encuentra a medio-largo plazo porque mejora la calidad de vida, cambia la repercusión de paciente y familiares, y puede repercutir en aspectos como el laboral". "Son terapias que consiguen curaciones y lo hacen a largo plazo", ha aseverado la exconsejera de Salud. 

La dificultad en torno a estas terapias avanzadas, ha explicado Nekane Murga, se presenta con la legislación, ya que no es posible aplazar el pago. "Cuando accedes al mercado, la evidencia científica es escasa", ha argumentado la especialista, haciendo hincapié en que se han investigado en grupos reducidos de pacientes. "En ocasiones hay una presión social para su incorporación", ha añadido. 

Las terapias CAR-T son una realidad en el sistema nacional de salud, puesto que tenemos una red con 10 centros autorizados para llevar a cabo estas terapias, ha relatado la cardióloga. Próximamente, "va a haber un plazo posible de incorporación de nuevos centros". Nekane Murga ha puesto también en valor que "tenemos dos indicaciones para dos patologías, pero ya tenemos nuevas y en un futuro próximo podrán incorporarse nuevas indicaciones, por ejemplo, para tumores sólidos".

Según las cifras que ha aportado, el Sistema Nacional de Salud (SNS) ha tratado a 496 pacientes en dos años, ya hay dos terapias comerciales autorizadas por un coste superior del tratamiento en torno a 300.000 euros y una terapia CAR-T académica, realizada en el Hospital Clinic, el ARI 0001, con un precio aproximado de 85.000 euros. "Tienen unas condiciones, determinadas por el Ministerio tras una negociación de pago por resultado: un pago inicial en el momento de la infusión, y un segundo pago en el caso de que la terapia ha obtenido un resultado óptimo", explica. 

José Luis Poveda Andrés, Monike de Miguel Cascón y Nekane Murga Eizagaechevarría.

Esta nueva forma de financiación lleva asociado un "riesgo compartido": si no se cumple el objetivo pactado, no se paga. Además , "hay un interés por parte del laboratorio y del propio servicio de salud, para que las indicaciones y sus usos se adapten a los pacientes más óptimos para recibir la terapia", explica Murga. 

Retos de Farmacia Hopitalaria en terapias avanzadas

Entre los retos más importantes en torno a las terapias génicas está la planificación, ha reseñado Murga, quien ha subrayado la importancia de contar con profesionales con una formación adecuada porque "son necesarios equipos multidisciplinares a los que hay que incorporar a nuevos profesionales a los hospitales". Por otra parte, ha resaltado, "hay que identificar centros de referencia a los que dotarles de infraestructura y personal, así como avanzar en red".

Murga: "Hay que identificar centros de referencia a los que dotarles de infraestructura y personal, así como avanzar en red"

También considera importante "avanzar en conocer a seguridad de estos fármacos, reclutar pacientes para ensayos, y registros para conocer en vida real los resultados en la vida de los pacientes". Además, en su opinión es importante trabajar las rutas clínicas para "mejorar el diagnóstico" y que haya un "feedback para todos los profesionales que participan en una ruta compleja como es esta", centrándose en que el paciente tenga beneficios y que conozca "de forma clara y realista" los tratamientos. 

En cuanto a la financiación y regulación, Nekane Murga ha resaltado que la normativa puede encontrar diferencias entre países o, incluso, que haya aspectos no regulados. En este sentido, ha subrayado que "son medicamentos de un alto coste pero que no tienen una financiación específica, por lo que en los presupuestos generan un auténtico problema para los servicios de salud". 

Respecto a la investigación, y al ser enfermedades huérfanas, "son costosas, complejas y necesitan de colaboración público-privada",  ha resaltado la exconsejera. "Tenemos que conseguir que se compartan recursos y conocimientos y se facilite la participación en ensayos", considera. 

Por último, y respecto a los retos que suponen las terapias avanzadas para los farmacéuticos de hospital, Nekane Murga ha resaltado el "rol principal" que juegan las farmacias. Entre las dificultades a las que se enfrentan ha destacado que requieren unas condiciones especificas en el manejo y almacenaje; son caras de producir y pueden ser unicas e incluso irremplazables  requieren de una estricta coordinación con los servicios utilizan. Además, es necesaria la coordinación con compañías externas o proveedores, "en ocasiones internacionales"; y existen dificultades "para conseguir personal con experiencia en su uso". 

Las terapias avanzadas, "gran oportunidad" para los pacientes

En esta idea ha ahondado José Luis Poveda Andrés, jefe del Servicio de Farmacia Hospitalaria y director del Área del Medicamento del Hospital Politécnico La Fe (Valencia), quien ha asegurado que "Farmacia Hospitalaria tiene que ponerse las pilas con terapias avanzadas" y ha puesto en valor el papel jugado por Nekane Murga, consejera de salud del Gobierno vasco en el inicio de la pandemia de Covid-19. 

Poveda ha señalado la "gran oportunidad" que suponen las terapias avanzadas para los pacientes de enfermedades raras". Teniendo en cuenta las cerca de 7.000 enfermedades raras,  "estamos hablando de 110-120 con designación de medicamentos huérfanos, de los cuales la mitad, no están financiados", ha remarcado el experto, subrayando que "la situación de estos pacientes es muy desesperante". 

Poveda: "Farmacia Hospitalaria tiene que ponerse las pilas con terapias avanzadas"

"En estos momentos, los retos obedecen a la sostenibilidad del sistema, la complejidad y la coordinación entre CCAA, hospitales y centros", considera Poveda, quien señala que "el Plan Nacional de Terapias Avanzadas nos ha ayudado pero existen 2.100 ensayos clínicos bajo el concepto de terapias avanzadas". 

"No estamos viendo ni la primera gota del tsunami que va a venir, no nos hemos dado cuenta de la magnitud de lo que va a llegar", advierte Poveda. "El sistema ha incorporado las terapias avanzadas, terapias génicas o CART, de una forma muy progresiva y en poco tiempo. Pero lo que nos viene es elevado", subraya. 

En este sentido, ha enfatizado que el área de priorización de medicamentos de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) tiene 38 medicamentos para enfermedades raras y 20 son de terapias avanzadas. "Lo que nos viene es mucho, ¿cómo vamos a articular esto? necesitaremos más de 10 centros acreditados", ha subrayado, haciendo alusión a que "las terapias avanzadas tienen un manejo que podemos trasladar a otros centros que tendrán que aprender".

Las terapias avanzadas, parte de la actividad de la Farmacia Hospitalaria

Además, Poveda ha señalado otros retos que son importantes, "desde el punto de vista ético y de priorización": "¿a quién vamos a tratar?  También tenemos un reto interno dentro de los servicios de farmacia, no hemos visto venir esto, o al menos yo", ha admitido el experto, llamando la atención en que "las terapias avanzadas llegaron a los hospitales no a través de los servicios de Farmacia sino de Hematología".

"En todo el proceso farmacoterapéutico tiene que participar el Servicio de Farmacia", ha instado Poveda, recordando que cuando se incorporaron las CART, la mayoría de los servicios no tenían equipos". No obstante, ha subrayado que esto fue una exceoción, por lo que "deben incorporarlo a su material". 

"Hay que interiorizar que las terapias avanzadas forman parte de la actividad de la Farmacia Hospitalaria",  ha incidido Poveda, quien ha subrayado que "otro punto importante es la fabricación de las terapias académicas para la exención de uso": "Nosotros formamos parte de la farmacotecnia, hay participar, es otro reto a solucionar desde el conocimiento". 

Poveda ha alertado que "gran parte de la traslación entre la asistencia y la clínica no sigue los mismos circuitos que las del medicamento", por lo que ha advertido que "hay que tener cuidado con la investigación que se está haciendo". "Se tiene que normalizar, y el servicio de Farmacia es clave para realizarlo desde las primeras fases. Eso implica nuestro compromiso en formarnos en evaluación y seguimiento de resultados", ha sentenciado. 

Por su parte, Monike de Miguel Cascón, delegada autonómica de la SEFH en el País Vasco, jefa de Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital de Cruces (Barakaldo) y moderadora de la mesa, ha llamado la atención de que "estamos viviendo una gran oportunidad, la posibilidad de tener tratamiento para algunas enfermedades que hasta ahora no tenían fármacos eficaces o seguros".