"Los hospitales deben ser cerebro de las CAR-T, pero no el brazo"

Los tratamientos CAR-T forman parte de la vanguardia de la asistencia a pacientes oncológicos. Una solución de futuro para la que dan casi 2.000 ensayos clínicos en la actualidad a nivel global, según datos aportados por el director de la División de productos biológicos, terapias avanzadas y biotecnología de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps), Marcos Timón. De esta serie de pruebas están pendientes los Servicios de Salud de las comunidades autónomas, que también ponen la vista en la actualización del Plan de Abordaje de Terapias Avanzadas del Sistema Nacional de Salud (SNS), prometida por el Ministerio de Sanidad y en la que se incluyen estos fármacos. 

"Esperemos que llegué este año", ha comentado la representante del Servizo Galego de Saude (Sergas), Martina Lema, a Redacción Médica. En concreto, se aguarda con esperanza una modificación en la estrategia nacional que permita la acreditación de más hospitales que puedan infundir soluciones CAR-T. Un punto clave para las comunidades autónomas periféricas y con menor músculo sanitario. "Sin duda, en Galicia, vamos a solicitar más centros que puedan incurrir en la realización de ensayos clínicos y la administración de tratamiento", ha añadido, pese a que la región ya cuanta con la autorización para emplearlos en el Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña -en adultos- y el Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela -en pacientes pediátricos-.

Un total de 24 hospitales del SNS cuentan con la designación del Ministerio de Sanidad para tratar con estas terapias avanzadas a adultos con linfoma difuso de células grandes B recidivante o refractario, linfoma recurrente o refractario de células de manto, mieloma múltiple en recaída y refractario y leucemia linfoblástica aguda de células B. Mientras, una decena pueden emplear CAR-T en casos infantiles. La mayoría se ubican en la Comunidad de Madrid, Cataluña, Andalucía y la Comunidad Valenciana. En el lado contrario, Extremadura, Castilla-La Mancha, Aragón, La Rioja, Navarra, Ceuta y Melilla no cuentan con ningún hospital capacitado para este asunto.

"Vamos a solicitar que más centro puedan incurrir en la administración de CAR-T".

Desde el Sergas, han reconocido la importancia de poder administrar dichas terapias en su territorio. Tener la acreditación ministerial permite que los pacientes no tengan que desplazarse, lo que recorta gastos y mejora la atención y la vigilancia del proceso, el que se prolonga durante meses. Y es que primero se debe aplicar un tratamiento puente -entre 20 y 25 días entre linfoaféresis y quimioterapia- antes de infundir el CAR-T. Después de esto, el receptor debe estar monitorizado durante 10 días y añadir un mes a posteriori cerca del hospital en el que se le administró el fármaco. El seguimiento de sus efectos en la persona, con la misión de comprobar su eficacia, se puede prolongar durante más de cuatro años. 

La generación de tratamientos en los propios hospitales

La capacidad de producción de estas terapias en cada comunidad autónoma fue uno de los asuntos a debate en la mesa "CAR-T para todos: cronología de un cambio de paradigma", parte del 69º Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH). En el caso de Galicia, su objetivo es conseguir que el Centro de Prototerapia y el impulso de terapias avanzadas CAR-T consiga la acreditación para la fabricación de estos. Un certificado con el que ya cuentan en el Hospital Universitario Puerta de Hierro (Madrid), el Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) o el Hospital Clínic (Barcelona).

Tanto para la responsable de Terapias Avanzadas del Hospital Universitari Vall d'Hebrón (Barcelona), Carla Alonso, como para Lema es importante que los centros puedan recurrir a estas fórmulas propias, guarecidas bajo la Cláusula de exención hospitalaria, transposición de la normativa europea recogida en el Real Decreto 477/2014. "Es importante porque garantiza que el farmacéutico entre en el proceso de elaboración", ha señalado la sanitaria ubicada en Cataluña. 

Por su parte, Timón difiera de sus dos compañeras de ponencia. Bajo su opinión, los hospitales se tienen que centrar en realizar una aportación a nivel investigador, pero no en cuanto a la manufactura de soluciones. "Un centro no va a poder competir nunca contra las farmacéuticas, ya que no tienen la capacidad y recursos suficientes para hacerlo. Tienen que ser cerebro, no el brazo", ha aseverado.

Aspectos a mejorar en los CAR-T

Esta forma de estructurar la factura radica en la necesidad de comprobar constantemente la efectividad de esta opción terapéutica. Según datos aportados por Sergas, un 57 por ciento de las personas que se sometieron a este tratamiento obtuvieron resultados positivos. En el resto de casos, este no se acopló bien o el paciente falleció antes de completar todo el proceso de sanación. 

Motivo por el que Timón ha alegado que se tiene que mejorar la seguridad y eficacia de estos procedimientos. Por ejemplo, ha abogado por la inclusión de varias moléculas diana, añadir otros genes para incrementar su efectividad, aumentar la persistencia celular, la combinación con otras terapias y la modificación en los dominios.

También es consciente de que se tiene que perfeccionar las técnicas de fabricación. Así, el representante de Aemps en el debate ha resaltado la importancia de reducir los tiempos de cultivo, descentralizar su manufactura, incluir otras herramientas de edición genómica o el uso de vectores distintos. 

"Los hospitales deben ser cerebro de las CAR-T, pero no el brazo, ya que no pueden competir en fabricación con la industria."

Precisamente, España es el país de la Unión Europea en el que más terapias avanzadas de tipo académico se han desarrollado bajo el amparo de la Cláusula de exención hospitalaria. En concreto, cinco, de las que dos son CAR-T. Se trata de ARI-0001 y ARI-0002, productos elaborados por los laboratorios del Hospital Clínic. Un tipo de fórmulas que el SNS puede considerar atractivas, dado que su precio es significativamente inferior a los 300.000 euros que acostumbran a costar los tratamientos comerciales. 

En referencia a los pagos, el hospital de origen del paciente paga el tratamiento. Pese a que las proporciones varían según el fármaco, lo habitual es que un 50 por ciento de su coste se pagué por su obtención. La otra mitad se abonará si el enfermo resulta favorecido por el medicamento. En caso de que no, esta cantidad no se desembolsaría.