El
Hospital Virgen de la Arrixaca lleva a cabo un
tratamiento pionero d
e terapia celular con c
élulas madre mesenquimales modificadas en una enfermedad rara e incurable: la
epidermólisis bullosa distrófica.
La epidermólisis bullosa distrófica es una
enfermedad congénita muy rara, producida por
mutaciones en el gen COL7A1, que provoca la
falta de colágeno 7, la proteína que sirve de anclaje entre la
dermis y la
epidermis, por lo que estos pacientes presentan erosiones, ampollas, inflamación persistente de la piel y mucosas y sufren infecciones, desnutrición, dolor y riesgo aumentado de cáncer de piel.
Para esta patología
no hay tratamiento curativo y la terapia se basa en
evitar infecciones, y realizar curas extensas, frecuentes y costosas tanto para las familias como para el sistema sanitario. Una posible terapia alternativa incluye el tratamiento con células madre mesenquimales, que son capaces de sintetizar colágeno 7, tienen propiedades antinflamatorias y estimulan la regeneración de las heridas.
Avances en los últimos años
Desde hace años, el Servicio de Hematología del hospital Virgen de la Arrixaca, liderado por el
José María Moraleda, trabaja para poner a disposición de los pacientes el
acceso a medicamentos en investigación basados en células, entre ellas las células madre
mesenquimales.
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La infusión de las células donadas por la madre del paciente se llevó a cabo en la UCI pedíatrica
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En los últimos años, esta línea de investigación ha recibido un importante empuje gracias a la colaboración científica establecida con
Robert Sackstein de la
Universidad de Harvard, recientemente nombrado Doctor Honoris Causa por la Universidad de Murcia, que apuesta por la
modificación de las células mediante fucosilación para dirigirlas hacia los
tejidos dañados. Las células madre mesenquimales fucosiladas pueden l
legar mejor a la piel y son
más potentes.
En este caso concreto, la infusión de las células donadas por la madre del paciente se llevó a cabo en la
UCI pediátrica del hospital Virgen de la Arrixaca. Posteriormente, permaneció en
observación con el
equipo de oncohematología pediátrica y recibió el
alta sin complicaciones.
Tras la observación inicial de que el
tratamiento es seguro, en las próximas semanas se efectuarán dos
infusiones adicionales según el protocolo, y se realizará un
seguimiento clínico y biológico continuado del paciente; con el fin de detectar mejoras en la
evolución natural de la enfermedad que abran una puerta a la esperanza en el tratamiento de la
epidermólisis bullosa. El próximo mes se realizará la infusión en un segundo paciente.
Investigación
El Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (
IMIB), cuenta entre sus plataformas con una sala blanca de producción celular, coordinada por
Ana María García-Hernández, en la que se dispone en exclusividad de la tecnología de fucosilación de células madre mesenquimales, lo que permite efectuar este tratamiento experimental, por primera vez, en un ser humano con esta enfermedad.
Este hito es fruto de la colaboración de un equipo multidisciplinar y multicéntrico formado por profesionales sanitarios de la
Universidad Carlos III de Madrid, el
Servicio de Dermatología del hospital
La Paz de Madrid, y las Unidades de Genética Clínica, Dermatología, Oncohematología y UCI pediátricas del
Hospital Virgen de la Arrixaca.
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