Alzheimer: Medicamentos vs Cuidados. El reto de la asignación racional de recursos

La conexión entre medicina y cuidados es directa y evidente: ambas son esenciales para el bienestar de los ciudadanos. Pero lo sanitario y lo social van por sendas separadas, y la asignación de recursos públicos sigue reglas diferentes.

Miopía interesada y asignación de recursos

En un Consejo de Ministros el debate presupuestario establece cuánto dinero hay que poner en cada sector (y cuánto hay que recaudar para financiarlo). El dinero, como la energía, ni se crea ni se destruye, sólo cambia de bolsillo. El balance de aumentar, estancar o disminuir la asignación a unas u otras funciones, programas, territorios o ministerios, produce distintos resultados en términos de valor y de alineamiento con el interés general de la ciudadanía. La búsqueda de la mejor combinación constituye un ejemplo típico de eficiencia asignativa; y estos dilemas de asignación o reasignación de recursos también se reproducen dentro de cada sector y ámbito (asistencia-prevención, atención primaria–hospitales, etc.).

Pero no estamos acostumbrados a esta forma de pensar, dominando la miopía de considerar que si aquello que nos interesa y ocupa añade un grano de efectividad, queda justificado, aunque suponga una montaña de costes; ¿y el dinero?: ese no es nuestro problema… que lo busquen los políticos en gastos suntuarios, en corruptelas, en burocracia o en gasto militar (pero no en subir impuestos, ¡claro!).  Esta miopía es confortable y tranquilizadora, como son los cuentos infantiles; pero no el mundo real no es así de complaciente.

Veamos un ejemplo de eficiencia asignativa en torno al duro debate que se avecina sobre la incorporación de una nueva familia de fármacos para la demencia.
 

El debate de la financiación pública de los fármacos contra el beta-amiloide

 
Estamos viviendo un debate que permite visualizarlo claramente. Los nuevos fármacos para el Alzheimer cuya diana es la proteína beta-amiloide (Donanemab y Lecanemab), no han recibido financiación pública por parte de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, lo que ha desencadenado una airada protesta de los laboratorios promotores y de muchos actores del mundo clínico y de las asociaciones de pacientes, y un debate público que se incrementará previsiblemente en los próximos meses. También ha habido posicionamientos críticos recopilados en el ámbito del Acceso Justo al Medicamento.

Hay una primera discrepancia sobre la efectividad y la seguridad del tratamiento; el informe reciente de la Colaboración Cochrane examinó datos de 17 ensayos clínicos con un total de 20.342 participantes, concluyendo que los efectos absolutos de los medicamentos antiamiloides sobre el deterioro cognitivo y la intensidad de la demencia, eran inexistentes o insignificantes, por debajo del umbral de la diferencia mínima clínicamente importante. Aunque ensayos anteriores mostraron resultados estadísticamente significativos, es necesario distinguir entre significación estadística y relevancia clínica. También preocupaba en este informe el aumento del riesgo de inflamación y posiblemente el de hemorragia cerebral, que se observó en imágenes cerebrales sin síntomas aparentes para la mayoría de los pacientes, aunque los efectos a largo plazo siguen sin estar claros.

En un sentido similar se expresaba el Informe de Posicionamiento Terapéutico de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, donde además incidía en otros problemas para su aplicación clínica: la necesidad de un cribado previo del gen ApoEε4, la monitorización estrecha por Resonancia Magnética antes y durante el tratamiento para la detección y el manejo del riesgo de Anomalías en las Imágenes Relacionadas con el Amiloide -ARIA- (inflamación cerebral ARIA-E o microhemorragias ARIA-H), y la administración intravenosa mensual durante los 6,12 o 18 meses. La Agencia Europea del Medicamento ha impuesto un Programa de Acceso Controlado (PAC) que implica un registro obligatorio de pacientes donde los médicos y hospitales estén autorizados y registrados, verificar listas de control y reportar datos rigurosamente para poder prescribir el medicamento; esto complica y encarece notablemente su aplicación.

Hay también un cuestionamiento a estos informes por parte de grupos de investigadores y neurólogos; sin menospreciar sus argumentos, lo cierto es que, por el momento, lo que conocemos sobre la efectividad potencial de las nuevas moléculas dista mucho de lo que se esperaría como un gran avance (un “breakthrough”), y se inscribe más en mejoras incrementales de discutible significación clínica; quizás más investigación y mejoras en la selección de pacientes y en el tiempo de seguimiento puedan modificar las valoraciones. Pero por los resultados hasta ahora no parecen muy convincentes.

Parece claro que la efectividad y seguridad son precondición para la aprobación de un medicamento y la cobertura financiera del SNS. La necesidad y urgencia de encontrar una terapéutica para la demencia es clara, siendo comprensible que investigadores y clínicos maximicen ventajas y minimicen inconvenientes; también es lógico este comportamiento por parte de los laboratorios promotores, que llevan mucho gastado en la investigación, y tienen muchísimo que ganar en caso de que se apruebe su inclusión en la cartera pública de medicamentos. Algunos representantes de los pacientes tienden a pasar por alto el argumento de la efectividad, al ser la única novedad que parece existir en este momento, claman por que se facilite el acceso por muy pequeña o marginal que sea la mejoría. 
 

Los altos precios de la innovación complican las decisiones

 
Pero al debate se añade el precio que se pretende cobrar: el tratamiento de Kisunla de Eli-Lilly (Donanemab) parece ascender a unos 30.000 euros al año por paciente; al multiplicar por el enorme número de afectados de demencia o deterioro cognitivo leve o moderado, saldrían unas cifras que tienen impacto presupuestario claro, y exigirían generar una financiación adicional significativa, que supondría la minoración de otros gastos o inversiones.

El balance entre el coste y la efectividad nos ayuda a tomar decisiones racionales. Por ejemplo: cuando un fármaco innovador como el Sofosbuvir para la hepatitis C muestra una enorme efectividad clínica, aunque el precio exigido por las compañías sea abusivo (que lo fue), puede llegar a aceptarse porque le balance entre gasto público y los beneficios en salud siguen mereciendo la pena. Pero la situación es bien diferente cuando la efectividad es pequeña o inexistente, se añaden algunos riesgos, y se incrementan los costes de administración del fármaco, de diagnóstico de complicaciones y de seguimiento y registro de los pacientes tratados.

Se han propuesto algunas soluciones intermedias: establecer un techo de gasto negociado y permitir un uso inicial sometido a evaluación, y abierto a la aparición de nuevas evaluaciones de efectividad y seguridad. No se ha conseguido un acuerdo, aunque la posibilidad de avanzar en esta vía está sobre la mesa.
 

¿Gasto sanitario o gasto social?

 
El caso de los fármacos anti-amiloides puede ilustrar el problema de la segmentación del gasto sanitario respecto al gasto social: se puede aplicar el concepto de “coste de oportunidad” que busca comparar lo que conseguimos en al hacer un gasto en una opción, en relación con lo que dejamos de obtener en la mejor alternativa a la que renunciamos por tomar esa decisión.

En los análisis de coste-utilidad para comparar las ventajas comparativas de una intervención sanitaria frente a otras, se usan los Años de Vida ganados ajustados por calidad (AVAC – QALY), donde 1AVAC equivaldría a 1 año de vida vivido en un estado de salud perfecta. A efectos de valorar si una intervención concreta merece la pena o vale lo que cuesta desde la perspectiva de bienestar social, se suelen aplicar “umbrales”; el más habitual es de 30.000 € anuales, aunque en España algún estudio de evaluación económica lo ha ajustado al intervalo entre 22.000 y 25.000 €; por encima de esta cantidad-umbral, el coste de oportunidad desaconsejaría la financiación pública, ya que en otros sectores se obtendrían mayores utilidades. Por supuesto que esto es sólo una aproximación al problema, ya que las decisiones colectivas tienen muchos vectores de valor; pero el del coste-utilidad no es un vector menor.

Cuando relacionamos el coste del tratamiento anual del Donanemab (25-30.000 €) con la mejora en cantidad-calidad de vida (ganancia de 0.16 años de vida ajustados por calidad o QALYS) encontramos que el coste-utilidad puede acercarse a los 200.000 €; en evaluaciones de EEUU se estiman entre 218.000 dólares (perspectiva social) y 248.000 dólares (perspectiva sanitaria).
 
Puede ser más sencilla una comparación directa del coste de una opción alternativa: consideremos que el precio medio de una residencia en España para pacientes con deterioro cognitivo está entre 2.500 y 3.500 € (unos 36.000 € anuales) ¿Qué decisión tomarían los familiares de los pacientes si se les diera a elegir entre tratamiento de baja efectividad, o un subsidio para apoyar económicamente los cuidados de sus seres queridos? Teniendo también en cuenta los costes directos no sanitarios e indirectos de las revisiones, pruebas y administración intravenosa del medicamento. Buen dilema hipotético que nunca se realizará en la práctica (de eso nos libra la segmentación de los sectores y funciones).

La mera comparación está sesgada: hay muchos y potentes actores que están dispuestos a apoyar de forma radical la opción de incrementar el gasto farmacéutico, y muy pocos que se atrevan a defender el humilde gasto en cuidados y en apoyo a las familias. La construcción de puentes entre lo sanitario y lo social podría ayudar a conciliar las decisiones, y a que algo de la asignación a innovaciones poco efectivas se canalizara hacia apoyo a los pacientes y sus familias cuando la enfermedad les trae cargas económicas insoportables, pobreza y abandono.

Precisamente por este sesgo estructural, el Sistema Nacional de Salud necesita construir sistemas de decisión colectiva que sean técnicamente robustos, independientes de presiones comerciales y políticas, y trasparentes en sus procedimientos. Estos sistemas de evaluación y decisión deben ser capaces de establecer si una innovación es efectiva, segura, de precio razonable, asumible por nuestras organizaciones y asequible para nuestra economía. Tener en cuenta los usos alternativos de la financiación pública incremental que requiere cualquier innovación, es una buena pista para dar coherencia a las políticas globales de bienestar.

Y todos los actores deberían colaborar en que los sistemas de decisión funcionaran, evitando quitarles autoridad, ahorrando tensión institucional y ciudadana, absteniéndose de montar movilizaciones y presiones mediáticas, y cuidando, sobre todo, de no alimentar la inquietud y la alarma en los pacientes y en sus asociaciones.