En el ámbito de la innovación es archiconocida la frase de Albert Einstein:
“Si buscas resultados distintos no hagas siempre lo mismo”. Sobre esta idea se han fundamentado las principales transformaciones tecnológicas que han cambiado nuestro mundo en los últimos años.
Puede ser un buen momento de aplicar esta máxima para mejorar los procesos de acceso y financiación de los
medicamentos huérfanos en España, según mi experiencia y mi posición actual como directora de acceso y relaciones institucionales de
Sobi, una compañía biofarmacéutica que trabaja para mejorar la vida de las personas con enfermedades minoritarias.
En el ámbito del acceso, la clave se encuentra en integrar y armonizar las
necesidades de los pacientes y los profesionales sanitarios con las directrices y el funcionamiento del sistema sanitario. Y, lógicamente, con la
colaboración de la industria farmacéutica, cuya finalidad, entre otras, es poner a disposición de los pacientes los tratamientos necesarios.
En el caso que nos ocupa, los medicamentos huérfanos, en España tenemos el reto de encontrar una solución satisfactoria a esa ecuación. Por su propia naturaleza, las
enfermedades minoritarias requieren una aproximación diferente.
La clave se encuentra en poner en contexto la enfermedad y las características de los medicamentos de patologías poco frecuentes: número reducido de pacientes,
tratamientos condicionados… Aquí es donde existen áreas de mejora dentro del sistema y de los
procesos de aprobación.
Contamos con un buen punto de partida y con evidencias: el
Reglamento 141/2000 sobre medicamentos huérfanos aprobado en el año 2000 por la Unión Europea. Esta regulación ha permitido que en países como Francia, Italia o Reino Unido los pacientes tengan a su disposición el 70 por ciento de los medicamentos huérfanos
aprobados por la EMA. En Alemania, este porcentaje sube hasta el 90 por ciento.
¿Qué ocurre con España? Bajamos al 40% por ciento. Además, el tiempo medio desde que el medicamento recibe la
autorización de la AEMPS hasta la resolución positiva de financiación es de 427 días.
Como subraya el reciente informe de
Farmaindustria denominado
“Propuestas para la mejora del acceso de medicamentos huérfanos”, esta situación genera desigualdad respecto el resto de ciudadanos del ámbito comunitario europeo.
Este mismo documento, elaborado de forma constructiva para mejorar la situación de los medicamentos huérfanos, propone una serie de medidas para lograr que los pacientes españoles con enfermedades minoritarias tengan
garantizado el acceso, conseguir que el
Sistema Nacional de Salud se dote de un
sistema de decisiones que garantice la calidad técnica de las resoluciones e integrar todos los factores relevantes y peculiares que concurren en cada patología poco frecuente.
De manera concreta, Farmaindustria propone un procedimiento de
financiación acelerada, que tome una decisión final en un
plazo no superior a los tres meses. El diálogo temprano entre la Administración y las compañías farmacéuticas puede contribuir a hacer más predecible todo el proceso.
La propuesta incide también en la adopción de criterios concretos de evaluación y financiación, públicos y rigurosos, que tengan en cuenta las especificidades de estos fármacos, y que, además de los actuales criterios de
impacto presupuestario y de coste-efectividad, consideren la gravedad de la patología, las necesidades de cada colectivo y el valor social del medicamento. La participación de expertos en cada enfermedad rara y de las asociaciones de pacientes en las evaluaciones puede ser una buena medida para lograr esa valoración.
Estas son solo algunas medidas y propuestas que podrían estrechar la cooperación entre la administración, las compañías farmacéuticas, los profesionales sanitarios, los pacientes y sus asociaciones. Así todo el proceso sería
ágil, predecible y transparente y permitiría lograr el mejor acceso posible de las personas con enfermedades raras a los medicamentos que necesitan.
En resumen, se trata de incluir una innovación en el ámbito del acceso a los medicamentos huérfanos: tener en cuenta el
valor social de los tratamientos. Este hecho permitiría reducir el impacto desde los puntos de vista económico, sanitario y social de las patologías poco frecuentes, que no son un problema de unos pocos. Son una realidad que nos concierne a todos.
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