"Los criterios de designación de CART no han sido justos con La Paz"

El Hospital Universitario La Paz ha dado el alta al primer paciente pediátrico tratado en la Comunidad de Madrid con CART, un paciente de 11 años con leucemia linfoblástica aguda tipo B, que ya había recibido otros tres tratamientos anteriores sin resultados. 

Redacción Médica ha entrevistado a Antonio Pérez-Martínez, jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de La Paz, que explica que, tras la administración de la terapia, los profesionales del centro se debatían entre la esperanza y la prudencia a la espera de los resultados definitivos. Ahora, tras el alta, el jefe de Servicio cuenta el proceso que ha seguido el centro y lamenta que "los criterios de designación de CART no han sido justos con La Paz", por lo que muchos pacientes se han visto obligados a desplazarse a Cataluña para recibir el tratamiento. 

¿Qué sensación tuvo cuando comprobaron la remisión completa de la enfermedad en el paciente? ¿Qué fue lo primero que se le pasó por la cabeza?

Me pregunté si era verdad. No nos lo acabábamos de creer. Comprobamos y, de hecho, queríamos ver si la remisión completa realmente se mantenía en el tiempo, que no era cuestión de un día. Y la verdad es que como el paciente estaba tan bien, empezábamos a creérnoslo con el tiempo, pero era una sensación como de querer creerlo y a la vez ser muy prudentes.

¿Cuándo se le dio el alta?

Hace entre dos y tres semanas.

¿Cómo fue el camino hasta llegar a la administración de esta terapia?

"Al paciente no le había funcionado ninguno de los tres tratamientos que tuvo antes del CART"

Era un niño con diagnóstico de una leucemia linfoblástica aguda grave, que es el cáncer más frecuente en la edad pediátrica. Tuvo un tratatamiento, que no funcionó. Se le pusieron tres niveles y ninguno de ellos tuvo resultado. Por lo tanto se consideraba un paciente con refractariedad al tratamiento.

Un paciente retractario a tres líneas no tiene tratamiento en este momento. No hay por vía clínica ningún protocolo, salvo el medicamento que lleva aprobado por la EMA y autorizado en España que es el CART. Por eso participó en él.

¿Hubo dificultades en el tratamiento de las CART?

Somos un grupo con mucha experiencia en el trasplante de médula y las complicaciones del CART son parecidas. Nos esperábamos complicaciones de este tipo pero la verdad es que, en nuestra experiencia hasta ahora, las complicaciones que han tenido estos niños son pequeñas, como fiebre. Algo bastante bien tolerado. Estamos sorprendidos gratamente.

¿Hay más pacientes que estén siendo sometidos a este tratamiento en La Paz?

Sí, hay dos pacientes más en este momento. Uno lleva ya dos semanas y se evaluará dentro de otras dos. Otro paciente se incluirá la semana que viene.

¿Cuáles son las particularidades del trabajo clínico? ¿Es un trabajo multidisciplinar?

Claro, hace falta tener un gran hospital, con grandes servicios y un gran equipo. En este caso trabajamos diferentes servicios pediátricos y de adultos. Es necesario tener un Servicio de Hematología, de Cuidados Intensivos Pediátricos, neurólogos infantiles, inmunólogos, microbiólogos, farmacéuticos, enfermeros…

El Comité Multidisciplinar reúne todos los lunes a dos o tres especialistas de cada área, donde se aborda de forma muy particular e individual desde cómo se produce el medicamento, la indicación, hasta las complicaciones que puede haber una vez se ha infundido.

¿Cómo se decide si ese tipo de pacientes son candidatos a estos tratamientos?

Este medicamento actualmente es uno que oferta nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS). Las Consejerías y el Ministerio tienen un comité de expertos donde valoran los casos de forma individualizada para ver qué pacientes son candidatos a ello de acuerdo a las indicaciones del medicamento.

Cuando un especialista o un centro tiene un paciente que puede ser candidato, lo primero que hace es elevar el caso a su Consejería,  y esta, a su vez, lo manda al Ministerio, que lo evalúa y le da una respuesta. Se busca un centro que esté acreditado y designado por el Ministerio para el tipo de terapia CART y se administra. Es el camino en este momento.

Ahora mismo La Paz está designado como centro 'reserva' para la administración de terapias CART. ¿Implica alguna particularidad?

"Somos el centro español que tenemos más experiencia preclínica en CART"

Efectivamente. Esto es algo que estamos tratando de abordar con el Ministerio, para que nos quiten ese adjetivo calificativo que no aporta nada positivo, sino al contrario: nos está perjudicando. Y también queremos demostrarle que de adicional no tenemos nada.

Somos el centro español que tiene más experiencia en preclínica en CART, tenemos CART propias y sala blanca con producción propia. Creemos que los criterios de designación de centros no han sido justos con La Paz en cuanto a actividad y complejidad.

Lo único que ha ocasionado es que durante un tiempo se hayan derivado pacientes a Cataluña, pudiendo haberse tratado aquí, en Madrid. Actualmente, en la comunidad somos el único centro certificado. El Hospital Niño Jesús todavía no lo está. Ha habido una derivación de enfermos que podrían haberse tratado aquí con nosotros. Esperemos que se resuelva.

En este sentido, ¿cómo se ha logrado que se dé el visto bueno como centro de asistencia?

Porque los pacientes que venían remitidos eran pacientes de la Comunidad de Madrid y esta nos designó a nosotros. Al estar designado por el Ministerio, las familias que estaban en Madrid se trataron aquí, no en Cataluña. Estamos, si no al mismo nivel, en uno superior que otros hospitales que ya están designados. Simplemente tienen que comprobar la actividad que, al menos en la parte infantil, estamos llevando a cabo en nuestro hospital.

El paciente que acaba de ser dado de alta y los que son candidatos a la terapia, ¿contribuirán a que La Paz sea designado como centro primario?

No solamente esto. Hemos producido CART académicos en nuestro hospital. Somos el único grupo de pediatras en España que ha desarrollado un CART en un hospital público.

Tenemos experiencias preclínicas, una red europea en trasplante que lidera La Paz, el único hospital pediátrico que lo lidera, y pertenecemos al Consorcio Europeo de Terapias Avanzadas. Además, estoy en el comité de expertos americanos en CART. Somos el grupo que más trasplantes hace en España, tenemos la acreditación Jacie. Ahora mismo, que hayamos tratado a este paciente es consecuencia de todo lo anterior.