El Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela (CHUS) ha sido pionero en realizar un ensayo clínico destinado a pacientes con el síndrome de Sanfilippo B. El grupo de investigadores, liderado por Maria Luz Couce y María José de Castro, ha desarrollado la primera infusión a nivel mundial de esta nueva terapia enzimática sustitutiva, desarrollada por el laboratorio BioMarin para paliar esta enfermedad rara.
"Hemos sido los pioneros a nivel mundial, y eso supone el reconocimiento de que España también está preparada para la investigación más puntera", ha asegurado la directora de la unidad de diagnóstico y tratamiento de enfermedades metabólicas, Cource.
Esta terapia se administra a nivel cerebral reemplazando la enzima deficiente para mejorar el pronóstico de estos pacientes, frenando la evolución de la enfermedad y previniendo el desarrollo de sintomatología clínica. "Hasta el momento, el único tratamiento existente es solo paliativo de los síntomas que van surgiendo", ha explicado Cource.
Entre los efectos positivos del tratamiento se encuentran que "a dosis muy bajas, se puede notar cierta mejoría en su capacidad de atención y motricidad, además de la disminución de restricción articular y agilidad", según ha afirmado la madre de un paciente incluido en el ensayo, que espera conseguir mayor evolución a medida que se aumenten las dosis.
"Está previsto que el ensayo dure unos dos años, administrándose una infusión semanal a los pacientes hasta que su eficacia sea aprobada por las agencias europeas y española del medicamento", ha comentado la médico.
Por su parte, el gerente del centro, Luis Verde Remeseiro ha asegurado que "la investigación en salud es fundamental para afrontar todos los retos con los que se encuentran los clínicos, los pacientes y el sistema, es decir, es imprescindible para que los hospitales alcancen la excelencia en sus tareas asistenciales”.
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